Bienvenue sur la page du glossaire de la recherche clinique médicale et paramédicale avec des nombreuses notions pour mieux comprendre les différents aspects de ce domaine. Les termes sont classés par ordre alphabétique.
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Passage d’un médicament de son site d’administration à la circulation sanguine.
L’absorption est caractérisée par la proportion de médicament atteignant le plasma, appelée biodisponibilité exprimée en pourcentage de la dose administrée, et la vitesse à laquelle se produit ce phénomène. Pour un même principe actif, l’absorption varie selon la voie d’administration (orale, cutanée, intraveineuse…). La voie intraveineuse a, par définition, une biodisponibilité de 100%, et une présence immédiate dans la circulation sanguine.
Il s’agit de procédures spécifiques permettant aux patients atteints d’une maladie grave ou rare de disposer de médicaments qui n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France.
L’accès précoce est destiné à permettre l’utilisation de médicaments ne disposant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans des indications précises afin de répondre à un besoin thérapeutique non satisfait dans le cadre de maladies graves, rares ou invalidantes.
Cette autorisation (autorisation d’accès précoce ou AAP), demandée par l’entreprise pharmaceutique, est accordée par la Haute Autorité de Santé (HAS), après avis de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Un recueil des données d’utilisation est effectué.
L’accès compassionnel concerne des médicaments ne faisant pas l’objet de recherche, lorsque dans une maladie rare ou grave, l’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données disponibles. L’autorisation d’accès compassionnel (AAC) est délivrée par l’ANSM, sur demande d’un prescripteur pour un patient donné. Un recueil des données d’utilisation est effectué.
Ces procédures sont destinées à mettre un médicament à disposition de malades dans des conditions exceptionnelles, elles ne sont pas considérées comme des recherches cliniques.
Autorisation d'examiner, d'analyser, de vérifier et de reproduire tous les dossiers et rapports importants pour l'évaluation d'un essai clinique. Toute partie (par exemple, les autorités de réglementation nationales et étrangères, les contrôleurs et les auditeurs du promoteur) ayant un accès direct doit prendre toutes les précautions raisonnables, dans les limites des exigences réglementaires applicables, pour préserver la confidentialité de l'identité des sujets et des informations exclusives du promoteur.
L’essai clinique est en cours, mais les chercheurs ne recherchent pas de nouveaux participants pour le moment.
Agence nationale de la recherche sur le SIDA et les hépatites virales.
Organisme public dépendant du ministère de la Santé responsable de la mise sur le marché et de la surveillance d’utilisation des produits de santé.
Les missions de l’ANSM sont d’offrir un accès équitable à l’innovation pour tous les patients et de garantir la sécurité des produits de santé tout au long de leur cycle de vie, depuis les essais initiaux jusqu’à la surveillance après autorisation de mise sur le marché.
Sa compétence s’applique aux médicaments, aux dispositifs médicaux, aux produits biologiques, aux produits cosmétiques et de tatouage et aux autres produits de santé.
Elle a la responsabilité de délivrer aux promoteurs les autorisations pour tous les essais cliniques interventionnels qui comportent une intervention possiblement à risque sur la personne, non justifiée par sa prise en charge habituelle. Cela concerne les essais cliniques interventionnels sur les médicaments, les dispositifs médicaux, les dispositifs médicaux de diagnostic in vitro, les produits biologiques ainsi que les essais cliniques ne portant pas sur des produits de santé se déroulant en France. L’agence peut demander des informations complémentaires ou des modifications des protocoles des essais.
L’ANSM est l’autorité compétente en matière d’essais cliniques conduits en France. Elle peut suspendre ou arrêter un essai à tout moment.
Les agences régionales de santé sont chargées du pilotage régional du système de santé. Elles définissent et mettent en œuvre la politique de santé en région, au plus près des besoins de la population.
Evaluation comparative du Service Médical Rendu avec les traitements déjà existants.
Déterminée par la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé (HAS) l’ASMR, chiffrée de 0 : apport extrêmement innovant dans le traitement de la maladie à 5, sans avantage par rapport aux traitements existants, l’ASMR est un élément clé de la fixation de son prix après obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché.
Texte modifiant une disposition d'un protocole d'essai clinique déjà approuvé par un CPP. Le promoteur de l'essai envoie l'amendement au CPP après avoir obtenu l'accord de l'investigateur principal ou du coordonnateur de l'essai.
Analyse des résultats d’une recherche clinique ne tenant compte que des participants ayant suivi l’ensemble du traitement expérimental.
Ce mode d’analyse favorise la mise en évidence des propriétés pharmacodynamiques d’un médicament, mais s’éloigne des conditions normales d’utilisation, notamment en occultant les arrêts de traitement liés à des effets indésirables ou des contraintes du traitement. L’analyse « per protocole » s’oppose à l’analyse « en intention de traiter ». Cette option d’analyse doit être prévue dans le protocole.
Analyse des résultats d’une recherche clinique de tous les participants sans prendre en compte l’observance des participants.
Ce mode d’analyse se rapproche de conditions normales d’utilisation d’un médicament, en évitant par exemple de conclure à l’efficacité d’un médicament dont seule une minorité de participants « observants » seraient évalués, les autres l’ayant interrompu en raison d’effets indésirables fréquents. L’analyse « en intention de traiter » s’oppose à l’analyse « per protocole ». Cette option d’analyse doit être prévue dans le protocole. Terme anglais : intention to treat.
Toute analyse destinée à comparer l'efficacité ou l'innocuité du traitement des différents groupes de traitement, à n'importe quel moment avant la fin formelle d'un essai clinique.
Une analyse intermédiaire doit être incluse dans le plan d'analyse statistique, qui fait partie du protocole. Elle peut conduire à interrompre l’essai, soit parce que la réponse à la question posée est déjà obtenue, soit parce que dans les conditions prévues par le protocole aucune réponse ne pourra être obtenue (essai non conclusif). L’analyse intermédiaire, programmée, est à distinguer d’une levée d’aveugle prescrite en situation d’urgence par le comité de surveillance de l’étude, généralement à la suite d’évènements indésirables graves.
Suppression des informations personnelles (telles que les noms et coordonnées des participants à un essai clinique) de la base de données de l’essai, interdisant l’identification des individus y participant.
Une véritable anonymisation des données implique l’absence de données identifiantes qui, notamment dans le cas de maladies ou de situations rares, pourraient permettre par recoupements, l’identification d’individus. Par exemple une femme dont on sait qu’elle est née en 1964, mère de 7 enfants et habite dans un département donné risque d’être identifiable sans que son identité apparaisse explicitement. Dans de telles situations le respect de la confidentialité demande de ne pas communiquer de données individuelles, mais les données dites « agrégées » de différents individus.
Mode de constitution d'un groupe témoin consistant à rechercher, pour chaque sujet, un sujet témoin présentant des caractéristiques proches (sexe, âge, caractéristiques médicales...)
Décision positive de l'IRB selon laquelle l'essai clinique a été examiné et peut être réalisé sur le site de l'institution dans le respect des contraintes fixées par l'IRB, l'institution, les bonnes pratiques cliniques (BPC) et les exigences réglementaires applicables.
Arrêt prématuré d'un essai clinique, quel qu'en soit le motif, avant que les conditions indiquées dans le protocole ne soient remplies.
Interruption non prévue par le protocole de la conduite d'un essai clinique par le promoteur dans l'intention de le reprendre.
Personne qualifiée mandatée par le promoteur d’un essai clinique, chargée d’effectuer pendant les essais les contrôles de qualité prévus par les bonnes pratiques cliniques. L’ARC doit vérifier le respect par l’investigateur du protocole de l’essai, de l’application de la loi et des bonnes pratiques cliniques et s’assurer du recueil correct et complet des données qui seront envoyées à l’analyse. Les ARC sont soumis au respect du secret professionnel et peuvent donc avoir accès à tout document médical en rapport avec un patient inclus dans un essai.
Il est nécessaire et obligatoire de souscrire à une assurance pour la mise en place de recherches biomédicales. Le promoteur a donc l’obligation de contracter une assurance en responsabilité civile couvrant les éventuels dommages subis par les patients ou sujets sains qui participent à l’étude. Celle-ci garantit la responsabilité civile du promoteur ou d’autres intervenants. Toute réclamation d’un patient s’estimant victime d’un dommage lié à une recherche biomédicale doit être effectuée dans les 10 ans après la fin de la recherche.
Ensemble des actions préétablies mises en œuvre afin de s’assurer que la recherche est réalisée et que les données sont générées, recueillies par écrit, documentées, enregistrées et rapportées conformément aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions législatives et réglementaires en vigueur.
Examen indépendant et méthodique des activités et des documents relatifs à la recherche en vue de déterminer si les activités liées à la mise en place et au suivi de cette recherche ont été réalisées et si les données y afférentes ont été recueillies, analysées et rapportées dans le respect du protocole, des procédures opératoires standardisées préétablies, des bonnes pratiques cliniques et des dispositions législatives et réglementaires en vigueur.
Les recherches biomédicales nécessitent un ou des lieux disposant de moyens humains, matériels et techniques adaptés à la recherche et compatibles avec les impératifs de sécurité des personnes qui s'y prêtent. Ce lieu doit être autorisé, à cet effet, par le directeur général de l’ARS, pour une durée déterminée, lorsqu'il s'agit de recherches réalisées en dehors des lieux de soins, ainsi que dans des services hospitaliers et dans tout autre lieu d'exercice des professionnels de santé lorsque ces recherches nécessitent des actes autres que ceux qu'ils pratiquent usuellement dans le cadre de leur activité ou lorsque ces recherches sont réalisées sur des personnes présentant une condition clinique distincte de celle pour laquelle le service a compétence.
Aviesan
Alliance pour les sciences de la vie et de la santé
Autorisation administrative délivré par le Directeur Général de l’ANSM à l'établissement pharmaceutique qui souhaite mettre un médicament sur le marché français. Le Directeur Général prend sa décision en suivant les avis de la Commission d'AMM qui sont fondés sur la qualité pharmaceutique, l'efficacité thérapeutique et la tolérance du nouveau médicament.
Autorisation administrative de commercialisation d’un médicament délivrée sur avis de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM) à l'établissement pharmaceutique le produisant.
Cet avis tient compte de trois éléments : - l'efficacité - la sécurité - la qualité pharmaceutique de fabrication du médicament. Depuis la création de l’EMA (Agence Européenne du Médicament), l’AMM peut être centralisée, c’est-à-dire délivrée, après avis des agences nationales, pour tous les pays de l’Union Européenne.
Procédure de l'ANSM permettant l'utilisation d'un médicament n'ayant pas encore d’AMM.
L'ATU peut être accordée à un malade (ATU nominative délivrée à la demande du médecin traitant) ou à un groupe de malades atteints de la même maladie (ATU de cohorte dont l'organisation revient au laboratoire pharmaceutique titulaire de l'autorisation temporaire). L'ATU fait partie des modes d'accès dits compassionnels au médicament. Elle précède en règle une AMM mais n’est pas associée à une procédure d’évaluation propre : L'ATU ne vise pas à améliorer les connaissances médicales mais à mettre un médicament à disposition des malades dans des conditions exceptionnelles.
Organismes ayant le pouvoir de réglementer. Dans les lignes directrices de l'ICH sur les BPC, l'expression « autorités réglementaires » englobe les autorités qui examinent les données cliniques soumises et celles qui procèdent à des inspections (voir 1.29). Ces organismes sont parfois appelés autorités compétentes.
Événement indésirable grave (EIG) ou réaction indésirable grave à un médicament (EIM grave)
Tout événement médical malencontreux qui, quelle que soit la dose administrée : - entraîne la mort - met en jeu le pronostic vital, - nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, - entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante, ou - est une anomalie congénitale/une malformation à la naissance (voir les lignes directrices de l'ICH pour la gestion des données de sécurité clinique : Définitions et normes pour la déclaration accélérée).
Procédure par laquelle une ou plusieurs parties à l'essai sont tenues dans l'ignorance de l'affectation du ou des traitements. Le simple aveugle signifie généralement que le(s) sujet(s) n'est (ne sont) pas au courant, et le double aveugle signifie généralement que le(s) sujet(s), le(s) investigateur(s), le moniteur et, dans certains cas, le(s) analyste(s) de données n'est (ne sont) pas au courant de l'affectation du(des) traitement(s).
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Ensemble de données rassemblées dans le cadre d’un essai clinique concernant les données rendues anonymes recueillies chez les participants, le déroulement de l’essai et les résultats des traitements administrés ou mis en œuvre. Cette base de données est gérée par un logiciel approprié et servira à l’analyse statistique des résultats de l’essai.
Amélioration de l’état de santé ou du bien-être d’une population de patients soumis à un traitement ou une stratégie thérapeutique.
On distingue le bénéfice en termes de morbidité (diminution des complications de la maladie ou amélioration de l’état de santé) et le bénéfice en termes de mortalité (diminution du nombre de décès observés dans un groupe de patients) pendant une période déterminée.
Erreur systématique dans la conduite ou l’analyse d’une expérimentation.
Le biais peut être « opérationnel », lorsqu’il est dû à la façon dont est conduit un essai (inclusion des participants, administration du produit, recueil des critères d’évaluation) ou « statistique » lorsqu’il est dû à la façon dont les résultats sont analysés ou évalués. Ainsi dans un essai en ouvert ou en simple insu, la connaissance du traitement peut conduire l’investigateur, consciemment ou non, à se comporter différemment avec les participants selon leur groupe de traitement (biais d'évaluation). L’exclusion de données de certains participants pour lesquels les résultats sont connus constitue également un biais voire une fraude lorsqu’elle est intentionnelle. Les meilleures techniques pour concevoir une méthodologie d’essai clinique qui évite les biais sont la randomisation et l’insu maintenu jusqu’à l’analyse des résultats. L’effet potentiel d’un biais doit toujours être recherché et pris en compte lors de l’analyse statistique des données de l’essai.
Déséquilibre entre les groupes de traitement lors de l’inclusion concernant une caractéristique individuelle pouvant influer sur l’effet du traitement (âge, stade de la maladie, etc.).
La randomisation dans l’attribution des traitements permet d’éviter les biais d’inclusion.
L'intégrité physique et mentale des sujets participant à un essai clinique.
Un des concepts majeurs de l'éthique hippocratique de la médecine et de la recherche clinique.
Il stipule que l’intérêt et le bien être des participants doivent être pris en compte à chaque étape de la recherche. Les risques inhérents à toute recherche clinique ont fait préférer l’expression « non malfaisance » à « bienfaisance ». C’est le principe de bienfaisance qui interdit l’utilisation d’un placebo comme comparateur, si un traitement de référence existe. L’utilisation du placebo à la place du traitement de référence en diminuant les chances d’amélioration des participants concernés serait malfaisante.
Vaste recueil organisé d’échantillons, habituellement humains, utilisés pour la recherche.
Les biobanques répertorient et stockent des échantillons selon des caractéristiques génétiques, cliniques et autres (âge, sexe, groupe sanguin et ethnicité par exemple). Certains échantillons sont aussi catégorisés en fonction des facteurs environnementaux, tels que l’exposition du donneur à certaines substances. Les biobanques jouent un rôle capital dans la recherche portant sur la personne humaine, comme en génomique et en médecine personnalisée. Les chercheurs s’adressent aux biobanques lorsqu’ils ont besoin d’échantillons avec des caractéristiques précises pour leurs travaux.
Mesure de la quantité d'un principe actif libérée par une forme galénique en fonction du temps et mise à la disposition de l'organisme pour y déployer ses effets.
Mesure biologique étroitement associée à une caractéristique de la maladie d’un individu donné à un moment donné.
Un biomarqueur révélant l’existence d’une maladie a une valeur diagnostique. S’il est associé à l’évolution prévisible de la maladie, il s’agit d’un biomarqueur pronostique. Il peut s’agir également de mesures électrophysiologiques (espace entre les ondes Q et T dans l’électrocardiogramme pour les effets indésirables cardiaques de certains médicament) ou d’imagerie (IRM cérébrale dans l’évolution de la sclérose en plaque). Les biomarqueurs sont utilisés dans de nombreux domaines scientifiques, de différentes manières et à différents stades du développement des médicaments, y compris, dans certains cas, comme critère d’évaluation de substitution pour indiquer et mesurer l’effet des médicaments dans les essais cliniques. Par exemple, le taux d’hémoglobine est utilisé dans les essais de phase III dans le cadre du développement de traitements de la maladie de Gaucher de type 1. Cette maladie rare touche de multiples systèmes d’organes et raccourcit l’espérance de vie, mais il faut parfois des années avant que la maladie n’évolue sur le plan clinique. Par conséquent, l’évolution clinique n’est pas un bon critère d’évaluation de l’impact de nouveaux traitements sur cette maladie et il est utile de disposer de biomarqueurs qui permettent de déceler plus tôt les changements souhaités.
Une biopsie consiste à prélever un petit fragment de tissu, d’organe, de tumeur. Cette biopsie est ensuite analysée au microscope pour repérer d’éventuelles cellules cancéreuses.
La biostatistique consiste à appliquer un traitement statistique à des données biologiques. C’est un champ interdisciplinaire qui associe la biologie, l’informatique et les mathématiques statistiques.
En recherche clinique, la biostatistique comprend la conception des protocoles, la compilation et l’analyse des données collectées, ainsi que l’interprétation des résultats.
Ensemble de dispositions qui garantissent en recherche biomédicale la qualité et l'authenticité des informations recueillies et le respect de la loi et des règlements garantissant les droits des personnes participant à la recherche biomédicale.
Les principes de bonnes pratiques de laboratoire (BPL) constituent un mode d’organisation couvrant l’ensemble des aspects organisationnels et opérationnels liés à la réalisation des essais de sécurité non cliniques sur les produits chimiques. Ils ont pour but de garantir la qualité, la reproductibilité et l’intégrité des données générées à des fins réglementaires, afin que celles-ci puissent être reconnues au niveau international sans qu’il soit nécessaire de reproduire les études.
Document relatif au contenu d’une recherche biomédicale portant sur un médicament à usage humain, décrivant l’ensemble des données cliniques et non-cliniques concernant le médicament expérimental qui sont pertinentes pour l'étude de ce médicament chez l'être humain. Ce document fournit aux investigateurs et à tout autre intervenant dans la recherche biomédicale des informations leur permettant de comprendre et de se conformer aux informations fournies dans le protocole, tels que le dosage du médicament expérimental, la posologie, le mode d'administration et les modalités de surveillance de la sécurité.
Estimation de l'ensemble des surcoûts liés au protocole de recherche (frais de promotion, frais de personnel, dépenses médicales et de fonctionnement, frais de gestion...), en dehors d’une prise en charge normale du patient dans le parcours de soins.
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Support papier ou électronique qui contient l’ensemble des informations individuelles à recueillir lors de l’essai clinique qui devront être analysées ultérieurement.
Ce document est rempli par le médecin investigateur d’un essai ou un technicien/assistant de recherche clinique. Comme le dossier médical d’une personne, sa confidentialité doit être protégée Termes anglais : Case Report Form ou CRF (et electronic Case Report Form ou eCRF pour sa version électronique).
Lien établi entre une cause et un effet.
Un lien de causalité est requis pour établir la responsabilité d’un médicament dans un effet indésirable.
Lieu autorisé pour l’inclusion de patients dans une recherche clinique, sous la responsabilité de personnes qualifiées
Un centre d’investigation clinique est un lieu qui dispose de toutes les ressources nécessaires à la conduite des recherches. Ces structures dédiées à la recherche clinique sont liées à l’INSERM (Institut National de Recherche Médicale) et sont localisées dans les Centres Hospitaliers Universitaires (CHU). Ce sont des structures ouvertes aux investigateurs et aux promoteurs de toute origine (académique, institutionnelle, industrielle) pour y réaliser des projets de recherche.
L’objectif des CRC est de mettre en place des plateformes d’aide à l’inclusion des patients, d’acquisition de données, d’aide à l’investigation, d’interface avec les patients et les volontaires sains pour les essais cliniques institutionnels ou industriels sous contrat. Ce sont des plateformes de service pluri-thématiques avec des personnels de recherche clinique dédiés à l’investigation (techniciens d’étude clinique, infirmières, etc.), mais n’effectuent ni le contrôle, ni la promotion, ni le monitoring des essais.
Structures sanitaires de proximité dispensant principalement des soins de premier recours
Infrastructure de recherche clinique mises à la disposition des investigateurs pour y réaliser leurs projets de recherche clinique et en santé.
Ils sont gouvernés par une double tutelle, la Direction générale de l’offre de soins (DGOS) du ministère de la Santé et des Sports et l’Inserm. Les CIC incluent des modules "Épidémiologie clinique", structures méthodologiques de soutien à la recherche clinique et épidémiologique, des modules "Innovations technologiques", structures dédiées à l’évaluation et à l’innovation de biomatériaux, de dispositifs médicaux, de logiciels consacrés à la santé, et des modules "Intégrés en Biothérapies" qui réalisent des projets de recherche innovants notamment en thérapie cellulaire et génique, immunothérapie, et vaccination.
Infrastructure de recherche, qui acquiert, conserve, valide étudie et met à disposition des collections de ressources biologiques (les collections d’échantillons biologiques et les données qui y sont associées, qui maintient des bases de données accessibles aux utilisateurs et qui fournit éventuellement l’accès à des services et outils de traitement des données. Ils sont les dépositaires et les gestionnaires des outils majeurs : Les CRB peuvent détenir des collections d'organismes cultivables (micro-organismes, cellules végétales, animales et humaines, par exemple), des parties réplicables de ces organismes (par exemple, génomes, plasmides, virus, ADNc), des organismes viables mais pas encore cultivables, des cellules et des tissus ainsi que des bases de données contenant des informations moléculaires, physiologiques et structurelles sur ces collections, et la bio-informatique qui leur est associée.
Déclaration de confirmation par l'auditeur qu'un audit a eu lieu.
Classification des médicaments, publiée par l'Organisation Mondiale de la Santé.
Portail informatique qui constitue le point d’entrée unique des nouvelles demandes d’autorisations d’essais cliniques pour l’ensemble des pays européens. Il permet de centraliser sur une même plateforme l’ensemble des soumissions des demandes d’essais cliniques réalisées dans l’Union Européenne, ainsi que l’évaluation et l’autorisation par les États-membres.
Base de données en ligne qui fournit des informations sur des études cliniques sur une large gamme de maladies.
On y trouve des informations indiquant si les études recrutent des patients et puis un résumé des résultats des études une fois qu'elles sont terminées. La base de données est disponible à l'adresse suivante : https: //clinicaltrials.gov (adresse correcte en mai 2017). Il est possible de rechercher les études en fonction d’une maladie ou d’un pays. Bien que fondée par le gouvernement des États-Unis, cette ressource inclut des études basées dans le monde entier. Ce site Web s'adresse aux patients et à leurs familles, aux professionnels de santé, aux chercheurs et au public. Il est tenu à jour par la National Library of Medicine (NLM) aux National Institutes of Health (NIH).
Dénomination provisoire du médicament avant l'obtention d'une dénomination commune internationale ou d'une dénomination spéciale attribuée par le promoteur.
Ensemble des textes législatifs qui régissent les questions de la santé publique en France.
Il est le garant de la déontologie médicale. Ses articles L1121 à L1125 portent sur la recherche clinique.
Liste de dix critères, contenue dans le jugement du procès des médecins de Nüremberg en 1947.
Le Code de Nuremberg identifie le consentement éclairé comme préalable absolu à la conduite de recherche mettant en jeu des sujets humains.
Identifiant unique attribué par l'investigateur à chaque sujet de l'essai pour protéger l'identité du sujet et utilisé à la place du nom du sujet lorsque l'investigateur rapporte des événements indésirables et/ou d'autres données liées à l'essai.
Code de la pathologie ou de la condition médicale étudiée dans l’essai clinique, établi selon le dictionnaire MedDRA ® (Medical Dictionary for Regulatory Activities), créé à l’initiative de l’ICH (International Conference on Harmonization of Technical Requirements of Registration of Pharmaceuticals for Human use).
Groupe de sujets ou de patients sélectionnés selon un ou plusieurs caractères communs et suivi dans le temps afin d’identifier, d’écrire ou quantifier un phénomène dont on attend la survenue.
Stockage et réunion à des fins scientifiques de prélèvements biologiques (ou de dérivés) effectués sur un groupe de personnes identifiées et sélectionnées en fonction de caractéristiques cliniques ou biologiques. La collection est constituée des échantillons mais également de données associées, le plus souvent cliniques.
COmmission du MEdicament et des DIspositifs Médicaux Stériles (COMEDIMS)
Conformément aux articles R5126-48 et suivants du Code de la Santé Publique, la commission du médicament et des dispositifs médicaux stériles participe par ses avis à l’élaboration :
• de la liste des médicaments et dispositifs médicaux stériles dont l'utilisation est préconisée dans l'établissement.
• des recommandations en matière de prescription et de bon usage des médicaments et des dispositifs médicaux stériles et de lutte contre l’iatrogénie médicamenteuse.
Comité chargé de donner des avis sur les problèmes éthiques et les questions de société soulevés par les progrès de la connaissance dans les domaines de la biologie, de la médecine et de la santé.
Composé de 39 membres et d'un président, sa composition est multidisciplinaire. Ses membres sont nommés pour part par le Président de la République, divers ministères, organismes de recherche, et universités.
Pour les recherches faisant appel à des données déjà collectées (hors RIPH), ce comité émet un avis sur la méthodologie, la nécessité des données, la pertinence des données recueillies, la qualité scientifique du projet
Comité qu'un promoteur peut organiser pour coordonner la conduite d'un essai multicentrique.
Un CPP est un comité composé de médecins, de statisticiens, de défenseurs des intérêts de la collectivité et d’autres personnes qui contribuent à garantir qu’un essai clinique est mené de manière éthique et que les droits des participants à l’étude sont protégés. Un CPP approuve à l’échelle nationale initialement et périodiquement la recherche.
Les membres de CPP sont bénévoles, tenus au secret professionnel, indépendants vis à vis des investigateurs et des promoteurs et désignés par l’autorité administrative compétente. Le CPP veille à la protection des personnes qui se prêtent à une recherche médicale et veille au respect de la législation dans le cadre de la recherche médicale. L’avis favorable d’un CPP est obligatoire avant le début d’une recherche portant sur la personne humaine. Cet avis est demandé par le promoteur de la recherche auprès d’un CPP. Un seul avis est demandé pour chaque recherche. En cas de modification substantielle en cours de la recherche, une demande d’avis sur cette modification doit être envoyée au CPP.
Le comité de surveillance indépendant est mis en place par le promoteur. C’est un groupe d’experts chargés de surveiller les données d’un essai clinique au regard de la sécurité des participants. Il peut, au besoin, proposer les mesures nécessaires à la protection des personnes qui participent à l’essai, comme demander la modification d’un essai, son arrêt prématuré.
Comité multidisciplinaire qui veille à assurer la sécurité et le bien-être des participants aux projets de recherche.
Il s’assure que la recherche se déroule conformément aux principes scientifiques et éthiques. L'enregistrement d'une recherche clinique auprès d'un CER est requis lors de la publication des résultats dans de nombreux journaux scientifiques. Terme anglais : Institutional Review Board.
Organisme indépendant (comité d'examen ou comité institutionnel, régional, national ou supranational), composé de professionnels médicaux et de membres non médicaux, dont la responsabilité est d'assurer la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des sujets humains participant à un essai et de veiller à ce qu'ils ne soient pas exposés à des risques ou à des dangers. Le statut juridique, la composition, la fonction, le fonctionnement et les exigences réglementaires concernant les comités d'éthique indépendants peuvent varier d'un pays à l'autre, mais doivent permettre au comité d'éthique indépendant d'agir en accord avec les BPC décrites dans les présentes lignes directrices.
Commission chargée en France d’évaluer le service médical rendu (voir service médical rendu) d’un nouveau médicament, dont le fabricant demande un remboursement par la Sécurité sociale.
Le rôle de la commission de la Transparence est de comparer l’efficacité et la tolérance de médicaments d’une même classe thérapeutique (ce que ne fait pas la commission d’AMM).
Mise en place en 2016, cette commission est chargée d’assurer la coordination et l’harmonisation du fonctionnement des comités de protection des personnes (CPP), notamment au moyen des recommandations qu’elle élabore.
Elle est composée de 22 membres nommés par le Ministère de la Santé : 8 membres sont désignés parmi les membres des CPP et 14 membres sont des personnes qualifiées en matière de recherche impliquant la personne humaine, dont des représentants d’associations agréées d’usagers du système de santé.
Cette commission veille au respect de la confidentialité des informations recueillies notamment dans le cadre d’une recherche. Elle donne son autorisation sur la mise en place de tout fichier informatisé concernant un essai et les patients de cet essai.
Placebo ou traitement de référence utilisé dans un essai comparatif. Il est donné à un groupe (ou bras) alors que l’autre groupe (ou bras) reçoit le produit expérimental.
Comparateur peut être le traitement habituellement utilisé pour traiter la même maladie au même stade, le traitement de référence, s’il existe. En l’absence de traitement de référence, le produit expérimental peut être comparé à un placebo. Le recours à un placebo alors qu’existe un traitement de référence constitue une perte de chances éthiquement condamnable.
Caractérise un état existant ou un évènement se produisant en même temps qu'un autre état ou évènement.
Le fait que deux éléments soient concomitants ne préjuge pas de l’existence d’un lien de causalité entre eux.
Ensemble des précautions pour qu'une information ne soit accessible qu'à ceux qui ont droit d'y accéder.
La règle du secret professionnel s’applique à toute personne qui participe de près ou de loin (médecin investigateur et son équipe, ARC, auditeurs, biométriciens...) à une recherche portant sur la personne humaine. Le secret professionnel s’applique même entre professionnels dès lors que le partage d’une information privée ne concourt pas à la santé de l’individu concerné. La confidentialité est un des aspects du « Respect de la personne ». Terme anglais : privacy
Respect de toutes les exigences liées à l'essai, des bonnes pratiques cliniques (BPC) et des exigences réglementaires applicables.
Organisme indépendant composé de membres médicaux, scientifiques et non scientifiques, dont la responsabilité est d'assurer la protection des droits, de la sécurité et du bien-être des sujets humains participant à un essai, notamment en examinant, en approuvant et en assurant l'examen continu du protocole d'essai et de ses modifications, ainsi que des méthodes et du matériel à utiliser pour obtenir et documenter le consentement éclairé des sujets participant à l'essai.
Acceptation libre et formellement exprimée d’une personne en vue de participer à une recherche dont elle a été informée des objectifs et contraintes.
Cette acceptation formelle ne doit être demandée qu’après avoir informé la personne en lui précisant les objectifs, les bénéfices, les risques et les inconvénients potentiels liés à l’essai ; la personne doit également être informée de ses droits et responsabilités, conformément à la version en vigueur de la déclaration d’Helsinki. Le consentement à participer à une recherche clinique peut être à tout moment retiré sans aucun préjudice pour la personne concernée. Le consentement éclairé est documenté par un formulaire de consentement éclairé écrit, signé et daté.
Acronyme anglophone pour « Contract Research Organization », ou Organisation de Recherche Contractuelle.
Il désigne une entreprise privée qui fournit, sur une base contractuelle, des services dans le domaine de la recherche pour l’industrie pharmaceutique, biotechnologique et du dispositif médical ainsi que pour les organismes de recherche publics ou parapublics (fondations) qui œuvrent dans ce domaine. On parle aussi de société de recherche contractuelle.
L’intervention des CRO peut se retrouver à toutes les phases de la recherche et du développement depuis les études précliniques jusqu’à la commercialisation et la pharmacovigilance, en passant par la conduite des essais cliniques, l’assistance dans les travaux de recherche ou des démarches réglementaires liées. [source : www.afcros.com]
Contrat établi entre le promoteur industriel et l'investigateur coordonnateur, contrat identique pour tous les centres d’investigations pour toutes les études interventionnelles à promotion industrielle (médicament et dispositif médical). Instruction DGOC : DGOS/PF4/2014/195 du 14 juin 2014.
Condition qui interdit une intervention médicale ou la prise d'un médicament.
Une contre-indication fait que l'état de santé du malade empêche un acte médical quel qu'il soit (administration d'un remède, intervention chirurgicale ou examen médical).
Techniques et activités à caractère opérationnel mises en œuvre dans le cadre du système d'assurance de la qualité, pour vérifier que les exigences de qualité applicables aux activités liées à la recherche sont satisfaites.
Convention établie à l'échelle Européenne pour la protection des Droits de l’Homme et de la dignité de l’être humain à l’égard des applications de la biologie et de la médecine.
Cette convention est le seul instrument juridique contraignant international pour la protection des droits de l’Homme dans le domaine biomédical. Elle reprend les principes développés par la Convention européenne des Droits de l’Homme dans le domaine de la biologie et de la médecine.
L’investigateur qui coordonne une recherche portant sur la personne humaine réalisée simultanément par plusieurs investigateurs sur plusieurs sites.
(Étude multicentrique)
Copie (quel que soit le type de support utilisé) du document original dont il a été vérifié (c'est-à-dire par une signature datée ou par la production selon un processus validé) qu'elle contient les mêmes informations, y compris les données décrivant le contexte, le contenu et la structure, que l'original.
Critère d’évaluation reposant sur un ensemble d’informations ou de mesures biologiques.
Les études portant sur des malades traités en unité de soins intensifs utilisent fréquemment des scores composites comme critère d’évaluation : score APACHE, score de Glasgow).
Critère qui ne mesure pas le résultat attendu du traitement mais un marqueur biologique dont on a montré qu’il lui était étroitement associé.
Par exemple, dans une étude portant sur l’augmentation de la survie de malades sur un temps long, l’évaluation de l’efficacité sur ce critère imposerait une durée d’étude considérable. La mesure d’un paramètre biologique ayant une bonne valeur pronostique sur l’issue individuelle de la maladie permet alors d’évaluer plus précocement l’effet du traitement. Le rapport entre le nombre de deux types de cellules sanguines (lymphocytes T4 et T8) a été largement utilisé comme critère de substitution à la survie dans l’évaluation de traitements du SIDA.
Critère d’évaluation permettant de répondre à l’objet principal de l’étude.
C’est en fonction, d’une part de la différence attendue sur ce critère entre le groupe traité par le produit expérimental et son comparateur, d’autre part de la variabilité de ce critère dans la population étudiée, qu’est calculé le nombre de personne requis pour une recherche donnée.
Les exigences d’un essai clinique concernant les personnes qui souhaitent y participer. Celles-ci comprennent des critères d’inclusion (facteurs qui permettent à une personne de participer à un essai) et des critères d’exclusion (facteurs qui empêchent une personne de participer à un essai). Par exemple, un essai pourrait n’accepter que des participants d’une tranche d’âge spécifique.
Critères permettant de répondre à l’objet de l’étude.
Ces critères sont définis lors de la planification de la recherche et sont décrits dans le protocole. Les qualités attendues d’un critère d’évaluation sont la spécificité, la sensibilité, et la reproductibilité. Le choix des critères d’évaluation conditionne celui des examens pratiqués pour les obtenir et donc les contraintes liées à la recherche. Synonyme : critère de jugement.
Critères permettant de documenter les objectifs secondaires fixés dans l’étude.
Les critères secondaires permettent de documenter les objectifs secondaires fixés dans l’étude. Les critères d’évaluation portant sur la tolérance du produit et/ou qualité de vie font le plus souvent partie des critères d’évaluation secondaires.
Critères définissant les caractéristiques des sujets ou des patients qui peuvent participer à une étude.
Les critères d’inclusion peuvent concerner des caractéristiques individuelles (âge, sexe, …), la maladie affectant la personne (stade, type génétique…), voire des exigences règlementaires (affiliation à un régime de sécurité sociale…).
Critères définissant les personnes non éligibles pour une recherche clinique.
(Gravidité, traitement habituel par un autre médicament, traitement antérieur…). Ils servent notamment à protéger le participant à l’étude (éviter les contre-indications).
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Signature du consentement éclairé par le premier participant, sauf si le protocole donne une autre définition.
Enoncé de principes éthiques applicables à la recherche médicale impliquant des êtres humains, y compris la recherche sur du matériel biologique humain et sur des données identifiables.
Ce texte émane de l’Association Médicale Mondiale, sa première version date de 1964 et il est régulièrement révisé (9ème version en 2013) https://www.wma.net/fr/policie...
Document international qui définit les droits de base et les libertés fondamentales revenant à tous les êtres humains.
Elle a été adoptée par l’Assemblée générale des Nations Unies en 1948, à la suite de l’expérience et des atrocités de la Seconde Guerre mondiale. Elle représentait la première expression mondiale des droits revenant à tous les êtres humains, sans distinction de nationalité, de lieu de résidence, de genre, d’origine nationale ou ethnique, de couleur, de religion, de langue ou de tout autre statut. La Déclaration a été inscrite dans la législation sous plusieurs formes et a inspiré plus de 80 déclarations et traités internationaux des droits de l’homme qui, ensemble, constituent un système complet et juridiquement contraignant afin de promouvoir et protéger les droits de l’homme. Le texte complet de la Déclaration est publié par les Nations Unies sur son site : http: //www.un.org/fr/universal-declar...
Temps séparant la délivrance de l’information et la signature du consentement ou l’expression de la non-opposition.
Sa durée doit être suffisante pour permettre un choix éclairé. Néanmoins, ce délai peut être réduit au seul temps de l’information préalable lorsque le traitement à l’étude ne peut être médicalement différé.
Elles ont été créées pour favoriser la dynamique de la recherche clinique française en s'appuyant sur les centres hospitaliers universitaires. Elles interviennent plutôt en amont de la recherche.
Dénomination d'un médicament attribuée par l'Organisation Mondiale de la Santé (OMS) en collaboration avec les commissions nationales de nomenclature.
La DCI identique dans le monde entier (à quelques nuances liées aux règles de prononciation) se distingue des noms commerciaux (noms de fantaisie) qui peuvent varier d’un pays à l’autre, ou d’un fabricant à un autre dans un même pays. Les DCI sont formées en utilisant des racines communes dans une même famille de médicament favorisant ainsi leur identification, par exemple propanolol, aténolol, oprénolol sont trois bêtabloquants utilisés dans le traitement de l'hypertension artérielle.
L’ensemble des principes, règles et usages que doit respecter un professionnel dans l’exercice son activité.
Statut administratif attribué par l’EMA à une substance en cours d’étude dont l’utilisation future comme traitement d’une maladie rare parait « plausible ».
Il s’agit de médicaments en cours de développement, destinés à traiter, à prévenir, ou à diagnostiquer les maladies rares (prévalence< 1/2 000) pour lesquelles il n’existe aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement autorisé en Europe pour la maladie considérée ; ou s’il en existe, le médicament orphelin procurera un bénéfice notable aux personnes malades par rapport aux méthodes déjà existantes. La « désignation » permet de bénéficier des mesures incitatives au laboratoire développant ce médicament ; lors de son développement, l’assistance au protocole par l’EMA pour guider le demandeur dans ses choix, l’accès à la procédure centralisée de demande d’AMM, et des réductions de charge ; en cas d’obtention d’une AMM, une exclusivité commerciale de 10 ans au sein de l’Union Européenne après obtention de cette AMM.
Divergence ou écart de conduite inattendu ou involontaire en lien avec une étude préalablement approuvée qui n'est pas cohérent avec le protocole de recherche actuel, le formulaire de consentement ou les procédures prévues dans l'étude. L'existence de ces déviations introduit un facteur d'incertitude sur la véracité des résultats de l'essai car elle introduit différents biais qui nuisent à leur interprétation.
Dématérialisation de certaines procédures des essais cliniques, c’est-à-dire utilisation d’outils informatiques pour délivrer l’information aux patients (e-information), obtenir le consentement, recueillir la signature électronique, recueillir les données, effectuer le monitoring à distance.
C'est une direction générale du ministère de la Santé. Elle a pour mission d'assurer la qualité des soins, d'organiser l'offre de soins et d'organiser la formation des professionnels de santé et leur activité. Décret n° 2010-271 du 15 mars 2010 portant organisation de la direction générale de l'offre de soins : Décret 2010-271 du 15 03 2010 DGOS.pdf Arrêté du 15 mars 2010 portant organisation de la direction générale de l'offre de soins en sous-directions et en bureaux
Délivrance d’un médicament à titre clinique ou dans une recherche clinique.
A l’hôpital cette responsabilité incombe au pharmacien hospitalier.
Tout instrument, appareil, équipement, matière, produit, à l'exception des produits d'origine humaine, ou autre article utilisé seul ou en association, y compris les accessoires et logiciels intervenant dans son fonctionnement, destiné par le fabricant à être utilisé chez l'homme à des fins médicales et dont l'action principale voulue n'est pas obtenue par des moyens pharmacologiques ou immunologiques ni par métabolisme, mais dont la fonction peut être assistée par de tels moyens" (CSP). Autrement dit, tout objet utilisé à des fins médicales, qui n'est ni un médicament, ni un produit biologique est un dispositif médical.
Transport du médicament au niveau sanguin (phase plasmatique) puis sa diffusion dans les tissus (phase tissulaire).
Tous les documents, sous quelque forme que ce soit (y compris, mais sans s'y limiter, les documents écrits, électroniques, magnétiques et optiques, ainsi que les scanners, les radiographies et les électrocardiogrammes), qui décrivent ou enregistrent les méthodes, la conduite et/ou les résultats d'un essai, les facteurs influençant l'essai et les mesures prises.
Documents, données et enregistrements originaux (p. ex. dossiers hospitaliers, tableaux cliniques et de bureau, notes de laboratoire, notes de service, journaux des sujets ou listes de contrôle d'évaluation, dossiers d'exécution des ordonnances pharmaceutiques, données enregistrées par des instruments automatisés, copies ou transcriptions certifiées conformes après vérification, microfiches, négatifs photographiques, microfilms ou supports magnétiques, radiographies, dossiers des sujets et dossiers conservés à la pharmacie, dans les laboratoires et dans les services médico-techniques participant à l'essai clinique).
Il s’agit d’une donnée issue du formulaire européen de demande d’autorisation d’essai clinique soumis par le promoteur à l’autorité compétente de l’État membre de la Communauté européenne où se déroule l’essai.
Le domaine d’étude d’un essai clinique dépend des objectifs de l’essai clinique.
Un essai clinique peut porter sur un ou plusieurs domaines d’étude (Prophylaxie, Thérapeutique, Sécurité Efficacité, Pharmacocinétique, Pharmacodynamie, Bioéquivalence, Dose-effet, Pharmacogénétique Pharmacogénomie, Pharmacoéconomie).
Est réputée nominative toute donnée qui permet, sous quelque forme que ce soit, directement ou non, l'identification d'une personne physique ;
Sont donc concernés :
• les traitements informatiques de données directement nominatives comportant des noms de personnes physiques,
• les traitements informatiques de données indirectement nominatives c'est à dire contenant des informations pouvant permettre l'identification des personnes physiques. Il peut s'agir d'une identification par référence à d'autres fichiers ou listes nominatives (ex : numéro de téléphone, initiales du nom et du prénom ou numéro d'ordre renvoyant à une liste nominative de référence même établie sur support papier) ou par recoupement d'informations surtout si l'échantillon de population concernée est restreint (ex : date de naissance, commune de résidence, pathologie rare...). Ainsi, un fichier de recherche qui ne comporte pas de nom n'est pas nécessairement un fichier anonymisé.
Informations qui ne permettent pas d’identifier directement ou indirectement une personne physique même par recoupement : impossible pour un essai clinique !
Toutes les données relatives aux participants et/ou à l’échantillon biologique du participant.
Toutes les informations contenues dans les enregistrements originaux et les copies certifiées conformes d'enregistrements originaux de résultats cliniques, d'observations ou d'autres activités dans le cadre d'un essai clinique, nécessaires à la reconstitution et à l'évaluation de l'essai. Les données de base sont contenues dans les documents de base (enregistrements originaux ou copies certifiées).
Données à caractère personnel qui relèvent de l’origine raciale ou ethnique, les opinions politiques, la religion, les croyances, l’appartenance syndicale, ainsi que les données génétiques, les données concernant la santé, la vie sexuelle ou relatives à des condamnations ou des mesures de sûreté connexes.
Dose la plus élevée d'un médicament ou d'un traitement donné/administré sans entraîner des effets secondaires inacceptables.
Elle est déterminée lors d'essais cliniques en testant des doses croissantes sur différents groupes d'individus jusqu'à ce que la plus haute dose avec des effets secondaires tolérés soit trouvée.
Procédure expérimentale où ni le participant ni l'équipe de recherche ne connaissent le groupe de traitement auquel appartient chaque participant.
L'insu permet d'éviter un biais qui peut être intentionnel ou non si l'équipe de recherche ou les participants savent à quel groupe ces derniers appartiennent (biais d'évaluation).
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Consentement dématérialisé : recueil du consentement du patient en ligne, par un système validé de signature électronique.
Par simplification de langage, ce terme peut parfois englober également le processus d’information du patient.
Nombre total de personnes participant à une recherche.
L’effectif d’une recherche ou de chaque groupe est généralement représenté par la lettre « n ».
Toute réaction nocive et non désirée liée à la recherche ou au produit sur lequel porte la recherche.
Manifestation dont la survenue est a priori en rapport avec une propriété pharmacologique connue du médicament et pouvait être prévue. Le protocole d’un essai de médicament doit contenir la liste des effets indésirables attendus liés à ce médicament. Evènement déjà mentionné dans la version la plus récente de la brochure investigateur ou dans le résumé des caractéristiques du produit pour les médicaments ayant déjà une AMM, et applicable également au médicament de l’essai quand il est administré pour une même population hors indication de l’AMM.
Dans le cadre de l'expérience clinique préalable à l'approbation d'un nouveau médicament ou de ses nouvelles utilisations, en particulier parce que la ou les doses thérapeutiques peuvent ne pas être établies, toutes les réponses nocives et non voulues à un médicament, quelle que soit la dose, doivent être considérées comme des effets indésirables. L'expression « réactions à un médicament » signifie que la relation de cause à effet entre un médicament et un événement indésirable est au moins une possibilité raisonnable, c'est-à-dire que la relation ne peut pas être exclue.
En ce qui concerne les médicaments commercialisés, il s'agit d'une réaction nocive et non intentionnelle à un médicament, qui se produit à des doses normalement utilisées chez l'homme pour la prophylaxie, le diagnostic ou la thérapie de maladies ou pour la modification d'une fonction physiologique (voir les lignes directrices de l'ICH pour la gestion des données de sécurité clinique : Définitions et normes pour la notification accélérée).
Effet indésirable qui nécessite l’hospitalisation, met la vie en danger, provoque un handicap ou une malformation congénitale.
Il doit impérativement être immédiatement reporté à l’ANSM.
Conformément au 7o de l'article R. 1123-39 du code de la santé publique, tout effet indésirable du produit dont la nature, la sévérité ou l'évolution ne concorde pas avec les informations figurant notamment dans le résumé des caractéristiques du produit lorsque le médicament expérimental est autorisé, et dans la brochure pour l'investigateur lorsqu'il n'est pas autorisé.
Effet indésirable lié à l’administration d’une substance, indépendamment ou en plus de ses propriétés pharmacologiques.
L’effet nocebo peut donc s’observer avec l’administration d’une substance dénuée de tout effet pharmacologique comme un placebo.
Effet thérapeutique lié à l’administration d’une substance, indépendamment ou en plus de ses propriétés pharmacologiques.
L’effet placebo peut donc s’observer avec l’administration d’une substance dénuée de tout effet pharmacologique. Cet effet est influencé par la confiance qu’a le patient dans les effets potentiels d’un médicament.
Effet provoqué par un médicament différent de l'effet recherché.
Pas nécessairement nocifs, les effets secondaires sont généralement connus pour des molécules qui sont sur le marché, apparaissent dans le résumé des caractéristiques du produit et sont notifiés sur la notice du médicament.
Effets bénéfiques obtenus avec un médicament.
Dans un essai clinique, l’efficacité du produit expérimental est comparée à un autre traitement ou à placebo.
Possibilité pour un patient d'être inclus dans un essai s'il est conforme aux critères d'inclusion (et de non-inclusion) dans l'essai. Le patient est alors dit « éligible pour l'essai »
Dernière phase du devenir du médicament dans l’organisme.
Cette élimination peut concerner le médicament sous forme inchangée, ou nécessiter qu’il ait été préalablement métabolisé par le foie.
Etude des rapports existants entre les maladies ou tout autre phénomène biologique, et divers facteurs (mode de vie, milieu ambiant, etc.) susceptibles d'exercer une influence sur leur fréquence, leur distribution, leur évolution.
Toute investigation scientifique menée chez l'homme afin de déterminer ou de confirmer l'innocuité et l'efficacité d'une méthode diagnostique ou d'un traitement en évaluant de manière systématique la sécurité, l'efficacité, la biodisponibilité ou d'autres propriétés d'un médicament.
On parle d'essai contrôlé ou comparatif lorsque le médicament étudié est comparé à un médicament de référence. La référence utilisée peut être un placebo ou un médicament reconnu efficace.
Les traitements comparés ou le placebo peuvent être administrés sans que la personne ne sache quel type de traitement elle prend : on parle d'essai en insu ou en aveugle. Le médecin qui administre le traitement peut l'ignorer également : on parle dans ce cas d'essai en double aveugle ou double insu.
L'investigateur et la personne sur laquelle l'essai clinique est réalisé connaissent le traitement.
Essai clinique réalisé selon un même protocole mais sur des sites différents
On parle d'essai randomisé lorsque les malades sont répartis dans différents groupes recevant des traitements différents, la répartition entre les groupes étant réalisée par tirage au sort (appelé aussi randomisation).
Essai clinique qui compare l’effet de x médicaments pris à des périodes différentes chez un même patient dans un ordre défini lors de la randomisation.
Lors d’une première période de traitement, le patient prendra le traitement A. Puis après une période sans traitement (intervalle libre ou wash out en anglais), le même patient prendra le traitement B. L’intérêt de ce type d’étude réside dans le fait que chez un même patient est mesuré l’effet de A et B (le patient est son propre témoin). Terme anglais : cross-over.
Essai clinique au cours duquel sont formés deux ou plusieurs groupes de sujets ou de patients qui diffèrent par leur traitement.
Dans l’exemple de deux traitements A et B, le groupe 1 reçoit le traitement A et le groupe 2 reçoit le traitement B. Cette attribution se fait le plus souvent par tirage au sort (principe de la randomisation). Les deux groupes sont suivis de la même façon (examens, durée, nombre de visites).
Essai qui est réalisé dans un seul centre.
Essai réalisé selon le même protocole dans plusieurs lieux géographiques.
La recherche est placée sous la responsabilité d’un investigateur coordonnateur. Dans chaque centre est désigné un investigateur principal qui tient à jour, pour son centre, la liste des investigateurs et personnes associés à la recherche.
Réalisation d’essais cliniques en dehors des lieux habituels (hôpitaux, cabinets médicaux…). L’essai peut se dérouler au domicile du patient ou par téléconsultation. Les essais décentralisés peuvent s’accompagner de la dématérialisation de plusieurs procédures comme la signature du consentement, l’information du patient, le recueil de données, le monitoring à distance, mais aussi de procédures spécifiques pour délivrer le produit à l’essai (médicament ou dispositif médical).
Science de la morale et des mœurs.
C'est une discipline philosophique qui réfléchit sur les finalités, sur les valeurs de l'existence, sur les conditions d'une vie heureuse, sur la notion de "bien" ou sur des questions de mœurs ou de morale.
Étude dans laquelle le médicament à l'essai est comparé à un autre principe actif ou à un placebo.
Étude dans laquelle un médicament à tester est comparé à un traitement dont l'effet est connu. Le groupe témoin est non traité ou reçoit le traitement standard ou un placebo.
Tous les participants à l'étude restent étudiés dans le groupe auquel ils ont été assignés, même s'ils n'ont pas entièrement achevé le protocole, afin d'éviter un biais d'attrition, c'est-à dire une " disparition " de l'étude de sujets ayant arrêté le protocole pour des raisons, notamment de tolérance. Dans le cas inverse où les patients sont exclus de l'analyse lorsque le protocole initial n'est pas totalement respecté, on parle d'analyse per protocole. Les résultats d'une étude peuvent être donnés à la fois en intention de traiter et per protocole, la première analyse s'approchant le plus de la réalité, la seconde d'une étude dans des conditions idéales.
Étude dans laquelle l’investigateur sait ce que le patient prend comme traitement à l’essai mais le patient, lui, ne sait pas.
Etude de l’état de santé de la population, et des facteurs influant sur la santé des populations humaines.
Il existe trois grands types d’études épidémiologiques :
· les études descriptives qui cherchent à décrire l’état de santé de la population (séries de cas, études transversales),
· les études analytiques qui cherchent à comprendre le lien entre un facteur de risque et la survenue d’une maladie (études de cohorte avec un suivi au cours du temps, études cas-témoins),
· les études évaluatives (interventionnelles) qui cherchent à déterminer l’intervention ou le traitement le plus efficace parmi plusieurs stratégies. (essais cliniques).
Études biomédicales qui ne sont pas réalisées sur des sujets humains.
Étude épidémiologique qui n’entraine pas de modification dans la prise en charge des Patients. (Cas des études descriptives et analytiques)
Etude qui comporte la récolte de données sur des événements à venir. Elle consiste généralement à suivre un groupe de sujets exposés à un facteur de risque particulier, afin d'étudier les phénomènes de santé qui affectent ce groupe au cours du temps. L'étude prospective comprend des sujets exposés à un facteur de risque donné et surveille l'apparition éventuelle d'un phénomène de santé. L'inconnu ici est le phénomène de santé.
Etude s'intéressant à la recherche de liens entre un état de santé présent et un événement antérieur. Elle repose sur l'exploitation de documents dont la fiabilité ne peut être garantie et expose à des biais de sélection. L'étude rétrospective comprend des sujets qui présentent un phénomène de santé, et recherche si ces sujets ont été exposés à un facteur de risque donné. L'inconnu ici est le facteur de risque.
Études qui recrutent des participants maintenant ou dans le futur.
Afin de fournir un identifiant unique aux essais cliniques ayant au moins un site dans la communauté, chaque essai se verra attribuer un numéro unique, le numéro EudraCT. Il doit être inclus dans toutes les demandes d’autorisation d’essais cliniques et, en tant que de besoin, dans les autres documents relatifs aux essais (ex : déclarations d’effets graves inattendus).
Acronyme anglophone pour « European Medicine Agency » ou Agence Européenne des Médicaments.
C’est l’autorité de santé européenne. Elle contribue à protéger et à promouvoir la santé humaine et animale, en autorisant et en contrôlant les médicaments au sein de l’Union Européenne (UE) et de l’Espace Économique Européen (EEE).
ema.europa.eu
Toute manifestation nocive survenant chez une personne qui se prête à une recherche que cette manifestation soit liée ou non à la recherche ou au produit sur lequel porte cette recherche.
Toute manifestation nocive chez un participant auquel un médicament est administré, et qui n'est pas nécessairement liée à ce traitement.
Événement indésirable grave : événement entrainant le décès, l’hospitalisation ou une prolongation d’hospitalisation, une incapacité ou un handicap important ou durable, une mise en danger la vie du sujet, une anomalie ou malformation congénitale.
Événement indésirable non grave : tout autre événement indésirable. Dans un essai clinique, les évènements indésirables graves doivent être immédiatement signalés au promoteur. Le promoteur a l’obligation de déclarer à l’ANSM, dans un délai court (7 jours en cas de décès), toutes les suspicions d’effets indésirables graves inattendus pour les recherches portant sur les médicaments.
Tout événement ou effet qui entraîne la mort, met en danger la vie de la personne qui se prête à la recherche, nécessite une hospitalisation ou la prolongation d’une hospitalisation, provoque une incapacité ou un handicap important ou durable, ou bien se traduit par une anomalie ou une malformation congénitale, quelle que soit la dose administrée.
Analyse des caractéristiques génétiques héritées ou acquises à un stade précoce du développement prénatal d’une personne
Examen médical auquel est soumis un participant potentiel afin de vérifier que son état de santé est en accord avec les critères d’inclusion et de non-inclusion.
Cet examen est obligatoire (article L1211-11 du Code de la Santé publique). Ses résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s’ils le souhaitent, par l’intermédiaire du médecin de leur choix.
Dispositif administratif interdisant pendant une durée spécifiée, la mise sur le marché d’un nouveau médicament, équivalent, pour les mêmes indications que celui bénéficiant de cette exclusivité.
L’exclusivité commerciale fait partie des mesures incitatives Européennes proposées pour la mise au point de médicaments orphelins et de médicaments pédiatriques. Cette mesure ne s’applique pas dans le cas où le nouveau médicament présente des avantages substantiels, en termes d’efficacité ou de moindre toxicité, par rapport au médicament ainsi protégé. L’exclusivité commerciale se distingue de la protection industrielle en ce qu’elle débute à la date de l’AMM et non de celle du dépôt de brevet.
Toute(s) loi(s) et tout(s) règlement(s) concernant la conduite d'essais cliniques de produits expérimentaux.
Utilisation d'animaux, pour mieux comprendre la physiologie d'un organisme et ses réponses à divers facteurs ou substances, pour en tester notamment l'innocuité ou la toxicité pour tenter de prévoir ce qui se passe chez l'Homme.
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Probabilité de réussite d'un essai clinique et notamment la capacité des investigateurs de se plier aux contraintes de l'étude.
Un fait nouveau correspond à toute nouvelle donnée de sécurité pouvant conduire à une réévaluation du rapport des bénéfices et des risques de la recherche ou qui pourrait être suffisant pour envisager des modifications dans la conduite de la recherche ou des documents relatifs à la recherche.
Fichier national des sujets volontaires sains ou de patients volontaires pour une recherche sans rapport avec l’état pathologique.
Son objectif est la sécurité des personnes et le respect de la période d’exclusion entre la participation à deux essais. Ce fichier est géré par le Ministère de la Santé. Il est complété par le médecin investigateur.
Le fichier des volontaires sains ou « fichier national VRB » (Volontaires Recherches BioMédicales) est un registre en ligne national complété par les investigateurs pour les personnes participant à une recherche :
– soit en tant que volontaire sain ;
– soit pour une maladie sans rapport avec leur pathologie ;
– soit pour laquelle le CPP a demandé, au regard des risques et contraintes induits par le protocole, qu’elles devaient y être inscrites.
L’objectif est de pouvoir vérifier qu’un participant :
– respecte une éventuelle période d’exclusion demandée par la participation à un autre essai ;
– ne dépasse pas le plafond annuel d’indemnités prévu par la loi.
Ensemble des patients vus au moins une fois pendant la période de référence par un ou plusieurs membres des équipes soignantes, quelque soient le nombre et la durée des prises en charge.
Dernière visite du dernier participant, ou un moment ultérieur défini par le protocole.
Document utilisé dans le processus de consentement éclairé.
Document imprimé, optique ou électronique conçu pour enregistrer toutes les informations requises par le protocole qui doivent être communiquées au promoteur pour chaque sujet de l'essai.
Acte intentionnel de duperie dans la production, l’analyse ou la présentation des résultats d’une recherche.
Une fraude dans la production des résultats peut consister en l’invention, la modification ou la suppression de résultats. Dans l’analyse, l’utilisation délibérée de méthodes inadaptées, l’analyse sur des sous-groupes choisis après connaissance des résultats, enfin dans la présentation des résultats par des conclusions injustifiées par les résultats. La fraude n'inclut pas des erreurs naïves ou relevant d’incompétence, ou des processus médiocres de recherche, sauf si ceci a été fait avec une intention de tromper. Dans le domaine de la recherche, la fraude peut avoir un impact financier sur le promoteur, avoir de lourdes conséquences pour la crédibilité d'une étude, voire mener des patients à accéder à des traitements inefficaces ou nocifs.
C’est la composante française d’ECRIN, une infrastructure européenne soutenant la réalisation d’essais cliniques multinationaux. www.fcrin.org
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Unité d’information génétique qui contient l'information nécessaire à la fabrication d’une protéine ou d'une autre molécule (comme l'ARN), qui sont essentielles à la croissance et au fonctionnement d'un organisme.
Qualifie une spécialité pharmaceutique en reproduisant une autre déjà autorisée, et ayant les mêmes caractéristiques.
Ensemble de techniques biologiques permettant de faire produire des molécules biologiques, notamment à visée thérapeutique, par des organismes vivants, animaux ou microorganismes.
Le génie génétique est une alternative à la synthèse chimique, en particulier pour des molécules de très grande taille (hormones, enzymes, anticorps…).
Branche de la biologie qui étudie le génome entier d'un organisme par séquençage, assemblage et analyse de la fonction de son ADN.
Les avancées de la génomique ont permis de réaliser des progrès considérables dans la compréhension de diverses maladies. La recherche en génomique peut permettre de mettre au point des stratégies thérapeutiques plus efficaces et de meilleurs outils de prise de décision pour les patients et les professionnels de santé.
Ensemble des gènes codant pour des caractéristiques ou des aptitudes d’un individu.
Groupe de participants à une recherche clinique recevant le même traitement.
Le traitement attribué à un groupe peut être le produit évalué ou un comparateur (traitement de référence ou placebo). Dans un essai comportant plus de deux groupes, les différents traitements peuvent être différents dosages d’un même produit ou différents produits. Dans une étude randomisée, l’appartenance de chaque sujet à un groupe donné est déterminée par tirage au sort. Synonyme : Bras.
Un GCS est une structure coopérative quipeut être constituée par des établissements de santé publics ou privés, des établissements médico-sociaux, des centres de santé et des pôles de santé, des professionnels médicaux libéraux exerçant à titre individuel ou en société.
Les GIRCI assurent des missions de formation et d'information des professionnels en recherche clinique, l'aide à la réponse aux appels d'offres européens, un appui à la réalisation de certaines missions spécifique du promoteur, un soutien à la participation des établissements de santé non universitaires aux activités de recherche et assurent la gestion des appels à projets PHRC interrégionaux. GIRCI Nord-Ouest - Recherche Clinique
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Autorité publique indépendante à caractère scientifique dotée de la personnalité morale. Elle remplit trois grandes fonctions : l'évaluation, les recommandations et les certifications/accréditations. has-sante.fr
Haut Conseil de l’évaluation de la recherche et de l’enseignement supérieur (HCERES)
Autorité administrative indépendante chargée de l'évaluation de l'enseignement supérieur et de la recherche publique, créée par la loi relative à l'enseignement supérieur et à la recherche de 2013.
Le Health Data Hub (HDH) ou Plateforme des Données de Santé (PDS) est une structure publique créée en 2019 dont l’objectif est de permettre aux chercheurs d’accéder facilement à des données de santé non nominatives hébergées sur une plateforme sécurisée, dans le respect de la réglementation et des droits des personnes. Les données peuvent être utilisées dans un objectif d’amélioration de la qualité des soins et d’accompagnement des patients.
De façon plus concrète, chaque acte de soin donne lieu à la création d’une donnée. En regroupant et analysant ces données, les chercheurs peuvent répondre à des questions précises pour améliorer la prise en charge des patients comme l’étude des effets secondaires de prescriptions ou l’efficacité d’un parcours de soins. Cela peut ensuite permettre de développer de nouvelles solutions de prise en charge des patients.
health-data-hub.fr
La diversité clinique (ou hétérogénéité) est la variabilité entre les patients ou les interventions étudiées, ou entre les résultats que les études mesurent.
Lorsque différentes études sont comparées, il est important de garder à l'esprit qu'il existe plusieurs types d'hétérogénéité. La diversité méthodologique (ou hétérogénéité) fait référence à la variation de la méthodologie des études et du risque de biais entre les études. La diversité clinique et/ou méthodologique peut conduire à des différences d'application des statistiques aux différentes études (hétérogénéité statistique). Les progrès réalisés en sciences médicales améliorent notre compréhension de l'hétérogénéité parmi les patients atteints de la même maladie. Les différences de réponses des patients au traitement et le risque de réactions indésirables sont étudiés au niveau moléculaire, et des traitements ciblés sont, par conséquent, développés pour les différents sous-groupes de patients.
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L’immuno-oncologie est un principe de traitement des cancers qui s’appuie sur le système immunitaire du patient (ses défenses naturelles, les globules blancs et les lymphocytes T par exemple).
Les cellules cancéreuses ne sont pas dans tous les cas détectables par le système immunitaire du patient. Les médicaments « d’immuno-oncologie » vont aider les cellules des défenses naturelles de l’organisme (globules blancs, lymphocytes T) à reconnaître les cellules cancéreuses et à les détruire.
La loi prévoit une indemnisation des participants à un essai clinique en compensation des contraintes subies (temps, hospitalisations, visites multiples…). Ses modalités et son montant sont contrôlés par les Comités de Protection des Personnes (CPP).
Cette indemnisation n’est pas systématique. Elle est interdite pour les personnes mineures et les personnes vulnérables.
Il ne s’agit pas d’une rémunération, mais d’une indemnisation en compensation de contraintes.
Etablissement d’un lien de causalité entre une intervention et un évènement observé.
L’analyse d’imputabilité repose sur des critères chronologiques, la mise en évidence de mécanismes biologiques pour distinguer un lien de causalité entre intervention et évènement d’une simple concomitance. A la suite de la prise d’un médicament, l’imputabilité est requise pour qualifier un évènement indésirable d’effet indésirable.
Néologisme formé sur le modèle de « in vivo » et « in vitro », désignant des études réalisées par simulation informatique.
En latin « dans le verre », qualifie des expérimentations réalisées sans recourir à des êtres vivants.
En latin « chez le vivant », qualifie des expérimentations recourant à des êtres vivants.
Nombre de nouveaux cas d'une maladie pendant une période donnée et dans une population déterminée.
Processus établissant la participation d’une personne à une recherche clinique.
L’inclusion d’un participant repose à la fois sur son éligibilité et son consentement éclairé.
La loi française pose en principe général qu’il n’y a pas de contrepartie financière pour les participants à une recherche biomédicale, hormis le remboursement des frais exposés liés à la recherche (exemple : frais de transport). Elle est versée par le promoteur. Le montant annuel de l’indemnité est plafonné par arrêté ministériel. Le montant de l’indemnité doit être communiqué au CPP ainsi que les modalités d’indemnisation des sujets ou des patients. L’indemnité ne constitue ni un salaire ni un honoraire. Elle n’est donc pas soumise à imposition ni au versement de charges sociales par le promoteur ou la personne participant à une recherche biomédicale.
Situation pathologique justifiant l'utilisation d'un traitement.
L'autorisation de mise sur le marché définit précisément les indications et les posologies d'un médicament. Lorsqu'un médicament est utilisé en dehors des indications précisées dans l'AMM, on parle d'utilisation "hors AMM". L’indication peut correspondre à une maladie, ou à une situation plus restrictive, stade de la maladie, type génétique, etc.
IDE qui assure la prise en charge du patient dans le cadre d'un essai clinique. Elle organise et réalise les évaluations prévues par le protocole, sous la responsabilité de l'investigateur, en lien avec l'équipe de soins, dans le respect des BPC et des obligations règlementaires.
Dans le cadre des essais cliniques, l’information des sujets ou des patients que l’on se propose d’inclure dans les essais est un élément capital de la protection de ces personnes, tel que cela a été défini dans la recherche biomédicale (article L122-1et L.1122-2) du Code de la Santé publique). L’information doit être donnée par le médecin investigateur ou un médecin le représentant et elle doit être objective, loyale et compréhensible par le sujet.
L’innovation, dans son concept général, consiste à introduire de nouvelles idées, de nouvelles méthodes et de nouveaux programmes pour améliorer l’état de santé de la population. Elle peut recouvrir trois concepts :
- le concept commercial qui désigne n’importe quel produit nouvellement commercialisé
- le concept technologique qui se rapporte aux innovations industrielles
- le concept de progrès thérapeutique qui prend en compte les nouveaux traitements qui apportent un bénéfice aux patients par comparaison aux traitements existants.
Absence de toxicité.
Audit officiel par les autorités compétentes des documents, des locaux et matériels, des enregistrements et de toutes les autres ressources considérées par ces autorités comme étant en rapport avec la recherche biomédicale. Ceux-ci peuvent se trouver dans les lieux de recherches, dans les locaux du promoteur ou de l'organisme prestataire de services ou dans tout autre lieu impliqué dans l'essai. Les dispositions relatives à l'inspection des recherches biomédicales sont prévues notamment aux articles L. 1421-1 à L. 1421-3, L. 1425-1, L. 5313-1 à L. 5313-4 et L. 5412-1 du code de la santé publique.
L'article 193 de la loi du 26 janvier 2016 de "modernisation de notre système de santé" introduit dans le code de la santé publique un titre consacré à la "mise à disposition des données de santé", qui refond la gestion des données de santé et élargit leur mise à disposition. Cet organe à compétence nationale regroupe aussi bien des acteurs privés que publics du secteur de la santé.
Ses principales missions sont les suivantes :
- s’assurer de la cohérence et de la qualité des systèmes d’information utilisés pour la gestion du risque maladie,
- veiller à la mise à disposition de ses membres et autres organismes désignés par décret en Conseil d’État, des données issues des systèmes d’information à des fins de gestion du risque maladie ou pour des préoccupations de santé publique, tout en garantissant l’anonymat de ces dernières.
C’est l'agence d'expertise sanitaire et scientifique en cancérologie de l'État.
Toute entité ou agence publique ou privée ou tout établissement médical ou dentaire où sont menés des essais cliniques.
Afin d'éviter différents biais possibles dans les essais comparatifs, il est recommandé d'organiser l'essai en prévoyant que la réalité ou la nature de l'exposition d'un sujet à un médicament ou à un traitement donné soient maintenues secrètes.
• Double aveugle (double-insu) : essai dans lequel ni le sujet de l'essai ni le médecin investigateur ne connaissent la nature du traitement administré
• Simple aveugle (simple-insu) : essai dans lequel seul le sujet de l'essai ne connait pas la nature du traitement administré alors que le médecin investigateur la connait
• Par opposition un essai ouvert est un essai dans lequel le sujet de l'essai et le médecin investigateur connaissent tous deux la nature du traitement administré au sujet.
Structure internationale qui rassemble les autorités de réglementation et les représentants de l'industrie pharmaceutique d'Europe, du Japon et des États-Unis pour discuter des aspects scientifiques et techniques de l'enregistrement des médicaments.
La mission de la ICH est de parvenir à l'harmonisation des données et des règlements et de s'assurer ainsi de la sûreté, de la qualité et de l'efficacité des médicaments développés et enregistrés par les différents pays participants Elle produit des recommandations de bonnes pratiques, concernant, la qualité, la sécurité, et l'efficacité de l'évaluation des médicaments.
Arrêt de la prise du traitement par un participant à une recherche clinique avant la fin prévue de l’essai, quelle qu’en soit la cause.
Cette interruption n’empêche pas la poursuite de la participation à la recherche à condition que le sujet ne retire pas son consentement, ce sujet sera pris en compte dans une analyse dite « en intention de traiter », pas dans une analyse dite « per protocole". Les participants ayant interrompu leur traitement sont à distinguer des participants « perdus de vue ».
Plage de valeurs calculée dans laquelle une valeur individuelle à une probabilité connue de se trouver.
Dire que l’intervalle de confiance à 95% de la réduction de la pression artérielle après un traitement donné est entre 5,4 et 9,4 mm Hg (noté IC95 = 5,4 - 9,4 mm Hg) signifie qu’un individu de la population étudiée à 95% de chance pour que la diminution de sa propre pression artérielle soit comprise entre ces deux valeurs. Cette grandeur informe à la fois sur la moyenne de l’effet et son hétérogénéité.
Période pendant laquelle le sujet ou le patient ne reçoit aucun traitement. Il s’agit d’une période intercalée entre deux périodes de traitements.
Terme anglais, période de wash-out.
L’investigateur d’un essai clinique est un professionnel de santé qui dirige et surveille sa réalisation, il doit justifier d’une expérience appropriée dans la conduite des essais cliniques.
Si, sur un lieu, la recherche est réalisée par une équipe, l’investigateur responsable de l’équipe est dénommé investigateur principal.
Pour les essais cliniques de médicaments, l’investigateur est obligatoirement un médecin.
Pour les autres essais cliniques dont les essais sur des dispositifs médicaux, l’investigateur est un professionnel de santé : médecin, infirmier, kinésithérapeute…
Les recherches dans les sciences du comportement peuvent être dirigées par une personne qualifiée, conjointement avec l’investigateur.
Dans le domaine de l’odontologie, les recherches ne peuvent être réalisées que sous la direction et la surveillance d’un chirurgien-dentiste ou d’un médecin justifiant de l’expérience appropriée.
En maïeutique, en soins infirmiers, les recherches ne peuvent être conduites que sous la direction et la surveillance d’un médecin ou respectivement d’une sage-femme ou d’un infirmier.
Les recherches mentionnées au 2° de l’article L.1121-1 et qui n’ont aucune influence sur la prise en charge médicale de la personne qui s’y prête, ainsi que les recherches non interventionnelles, peuvent être effectuées sous la direction et la surveillance d’une personne qualifiée.
Le comité de protection des personnes (CPP) s’assure de l’adéquation entre la qualification du ou des investigateurs et les caractéristiques de la recherche.
Investigateur chargé de coordonner les investigateurs des différents centres participant à un essai multicentrique.
Investigateur responsable d'une équipe d'investigateurs chargée de la conduite d'un essai clinique sur un site d'essai clinique.
Les autres médecins qui participent à la recherche sont appelés investigateurs associés ou collaborateurs.
Recherche portant sur des personnes, réalisée en vue d’évaluer les performances cliniques ou la sécurité d’un dispositif médical.
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Théorie philosophique traitant de la distribution des avantages répartis entre les membres d'une communauté.
Mentionnée initialement par Aristote, elle a été développée au XXème siècle par J. Rawls et fait partie avec la bienfaisance et le respect de la personne des fondements éthiques de la recherche décrits dans ses textes fondateurs (Rapport Belmont, Déclaration d’Helsinki, Convention d’Oviedo).
La justification d'une recherche biomédicale doit figurer en préambule de tout protocole de recherche. Elle comporte la revue exhaustive de la littérature sur le sujet de la recherche et explique pourquoi il est nécessaire d'entreprendre cette nouvelle recherche. La justification présente une estimation des bénéfices potentiels qu'on pourra tirer de cette nouvelle recherche et débouche donc sur la définition des objectifs de la recherche.
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Syndicat du milieu pharmaceutique. Son rôle consiste à élaborer et à faire respecter l'éthique de la profession.
La notion de lien d’intérêt recouvre les intérêts ou activités, directs ou indirects, passés ou présents, d’ordre patrimonial, professionnel ou familial, de la personne en relation avec l’objet de la mission qui lui est confiée.
La prévention des liens d’intérêt s’effectue sur la base de la publicité des déclarations exhaustives réalisée par les personnes de leurs liens.
Lieu mentionné à l'article L. 1121-1 du code de la santé publique, y compris lieu de soins, service hospitalier ou tout autre lieu d'exercice des professionnels de santé, disposant de moyens humains, matériels et techniques adaptés à la recherche et compatibles avec les impératifs de sécurité des personnes qui s'y prêtent, dans lequel se déroule une recherche biomédicale. Certaines recherches biomédicales nécessitent d'être réalisées dans des lieux autorisés, conformément aux dispositions législatives et réglementaires en vigueur.
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Personne morale constituée entre des professionnels médicaux, auxiliaires médicaux ou pharmaciens.
Une affection, une maladie, un syndrome, un trouble ou une blessure que les chercheurs étudient.
Une maladie rare est une maladie qui n'affecte qu'un petit nombre de personnes (prévalence< 5/10 000 au sens du règlement européen sur les médicaments orphelins) et qui présente un caractère de gravité (parce qu'elle met la vie en danger, qu'elle est très invalidante ou grave et chronique).
Le marquage CE médical est basé sur une certification qui garantit que le dispositif médical répond à des exigences spécifiques de sécurité et de bénéfice clinique fixées dans la règlementation européenne (règlement européen 2017/745). Il constitue un préalable nécessaire à la mise sur le marché d’un dispositif médical au sein de l’Union Européenne.
Cette règlementation fait intervenir trois acteurs :
Le fabricant,
L’organisme notifié (excepté pour les dispositifs médicaux de classe I)
L’autorité compétente (en France, l’ANSM)
La vérification de la conformité s’appuie sur la combinaison de deux types d’évaluation :
L’évaluation du produit en lui-même (conception, données cliniques, production…)
L’évaluation du système de management de la qualité de l’entreprise (c’est la capacité à reproduire et à ne libérer que des produits conformes).
Pour les dispositifs médicaux de classe I, le fabricant procède à une auto-certification. Pour toutes les autres classes (IIa, IIb, III), la vérification de la conformité est réalisée par un organisme notifié. Le certificat de marquage CE est délivré pour une durée de 5 ans maximum.
L’autorité compétente (l’ANSM en France) surveille les produits sur le marché.
Modèle médical qui se propose d'adapter les décisions et pratiques médicales ainsi que les traitements à chaque patient.
Elle fait appel à des médicaments ciblés visant des molécules précises impliquées dans la maladie du patient et tient compte des informations génétiques, cliniques, environnementales ainsi que sur le mode de vie du patient. Le but de ce type de médecine est de sélectionner les traitements les plus adaptés à chaque patient, afin de garantir les meilleurs résultats et de réduire le risque d'effets secondaires. Les progrès réalisés dans la compréhension du lien entre la génomique (et d'autres facteurs moléculaires) et la maladie est une part importante du développement de la médecine personnalisée. Aussi, les laboratoires pharmaceutiques produisent-ils déjà certains médicaments ciblés. Synonyme : Médecine de précision.
Médecine basée sur l'identification de sous-groupes de patients dont les mécanismes de la maladie, leur sensibilité à une maladie particulière ou leur réponse à un médicament sont différents.
L'objectif de la médecine stratifiée est d'offrir le traitement le plus susceptible d'apporter un bénéfice ou d'éviter une réaction indésirable. La médecine personnalisée approfondit cette approche en utilisant des médicaments ciblés et en tenant compte d'informations sur le patient telles que son génotype et son mode de vie au moment du choix du meilleur traitement.
Toute substance ou composition présentée comme ayant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines, ainsi que tout produit pouvant être administré à l'homme en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier ses fonctions organiques.
Un médicament biologique, ou biomédicament est un médicament produit par un organisme vivant, spontanément ou par génie génétique, par opposition aux substances produites par voie chimique, souvent qualifiées de petites molécules.
Grâce aux progrès du génie génétique, les biomédicaments occupent une part croissante de l’arsenal thérapeutique : hormones comme l’insuline, antigènes monoclonaux, enzymes de substitution, etc.
Médicament biologique similaire à un autre médicament biologique qui a déjà reçu l’autorisation de mise sur le marché.
Le médicament biologique existant se nomme « médicament de référence ». Les biosimilaires ne peuvent être mis sur le marché qu’après expiration du brevet du médicament de référence, mais ils peuvent néanmoins être développés avant ce délai. Un médicament biosimilaire et son médicament de référence doivent avoir le même profil d’innocuité et d’efficacité. Les médicaments biosimilaires sont développés de telle sorte qu’ils aient le même mécanisme d’action et traitent les mêmes maladies que le médicament de référence. La fabrication des médicaments biosimilaires est régie par les mêmes normes de Bonnes pratiques de fabrication (BPF) de l’UE que pour tout autre médicament biologique. Les médicaments biosimilaires peuvent représenter une alternative moins coûteuse que les médicaments biologiques existants qui ont perdu leurs droits d’exclusivité.
Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais cliniques, désigne un médicament ou un dispositif médical dont l’efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par l’Autorisation de Mise sur le Marché ou le marquage CE et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament ou le nouveau dispositif médical qui fait l’objet de l’essai.
Également appelé : Traitement de référence
Tout principe actif sous une forme pharmaceutique ou placebo, expérimenté ou utilisé comme référence dans une recherche biomédicale, y compris les médicaments ayant déjà une AMM lorsqu'ils sont :
• utilisés ou présentés ou conditionnés différemment de la spécialité autorisée
• utilisés pour une indication thérapeutique non autorisée testés en vue d'obtenir de plus amples informations sur la forme autorisée.
Il s’agit de médicaments destinés à traiter, à prévenir, ou à diagnostiquer les maladies rares (prévalence< 5/10 000) pour lesquelles il n’existe aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement autorisé en Europe pour la maladie considérée ; ou s’il en existe, le médicament orphelin procurera un bénéfice notable aux personnes malades par rapport aux méthodes déjà existantes.
Ensemble des transformations que subit un médicament introduit dans un organisme vivant.
L’organe le plus important qui réalise ces biotransformations chez l’homme est le foie mais de nombreux tissus possèdent les enzymes nécessaires au métabolisme des médicaments (ex : paroi intestinale, cellules du néphron).
Etude des méthodes adaptées à une étude ou une science donnée. Dans un protocole de recherche, la méthodologie renvoie à la méthode utilisée par les investigateurs pour répondre à la question posée (schéma d’étude, analyses statistiques…).
Procédure dans laquelle une ou plusieurs parties intervenant dans la recherche ne sont pas informées de l'identité des traitements attribués aux personnes qui se prêtent à la recherche. Dans une procédure en simple insu, la personne qui se prête à la recherche n'est généralement pas informée de l'identité du traitement qui lui est attribué. Dans une procédure en double insu, ni la personne qui se prête à la recherche, ni l'investigateur, ni le moniteur, ni même parfois la personne qui analyse les données ne sont informés de l'identité des traitements attribués. Pour un médicament expérimental, la mise en insu consiste à cacher délibérément l'identité du produit conformément aux instructions du promoteur. Un essai pour lequel aucune mise en insu n'est réalisée est dit " conduit en ouvert.
Crédits permettant de financer les surcoûts pour les établissements de l'enseignement et de la recherche. Les financements des MERRI sont assurés par la DGOS avec des crédits de l'assurance maladie.
Description écrite d'une modification ou d'une clarification formelle d'un protocole.
Conformément aux articles L. 1123-9 et R. 1123-35 du code de la santé publique, modification survenant après le commencement de la recherche, ayant un impact significatif sur tout aspect de la recherche, notamment sur la protection des personnes, y compris à l'égard de leur sécurité, sur les conditions de validité de la recherche, le cas échéant, sur la qualité et la sécurité des médicaments expérimentaux, sur l'interprétation des documents scientifiques qui viennent appuyer le déroulement de la recherche ou sur les modalités de conduite de celle-ci.
Assure la surveillance d'un essai clinique. Cette personne est désignée par le promoteur ou l'organisme responsable auprès du promoteur.
Anglicisme (monitorage en français) désignant l’activité qui consiste à surveiller le déroulement d’une recherche.
Le monitoring sert à assurer que la conduite de la recherche, de même que le recueil et le traitement des données, est réalisée conformément au protocole de la recherche, aux procédures opératoires, aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions législatives et réglementaires en vigueur. C’est le contrôle qualité de la recherche. Le monitoring est assuré en général par des attachés de recherche clinique.
Etat de maladie.
Par extension ce terme désigne aussi le nombre de personnes souffrant d'une maladie donnée pendant un temps donné, dans une population. En épidémiologie on préfère distinguer l'incidence (nouveaux cas observés pendant une période donnée ramenés à la population) et la prévalence (nombre de personnes malades à un moment donné, ramenés à la population). Le terme morbidité s'oppose généralement à mortalité.
Phénomène de la mort considéré comme évènement.
Le taux de mortalité représente le rapport entre le nombre de personnes décédées et l’ensemble de la population concernée, pendant un temps donné. Il peut être global ou ne concerner que les décès dus à une cause ou une maladie donnée.
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Attitude visant à éviter de nuire.
La non-malfaisance est au cœur de l'éthique médicale et fait partie du Serment d'Hippocrate (un serment prêté dans de nombreux pays par les médecins nouvellement diplômés). Un exemple d'action non-malfaisante consisterait à interrompre une médication connue pour être dangereuse ou à refuser d'administrer un médicament à un patient si son efficacité n'a pas été établie. Cependant, des dilemmes éthiques surviennent souvent. Dans de nombreuses situations médicales, la non-malfaisance doit être équilibrée avec le principe de bienfaisance (une action réalisée pour le bien des autres). Par exemple, de nombreux médicaments bénéfiques peuvent avoir également de lourds effets secondaires et par conséquent les risques et les avantages doivent être soigneusement pris en compte par les médecins et les patients. Enfin, le patient doit décider si les avantages l'emportent sur les risques avant d'accepter un traitement.
Procédure juridique ou forme de consentement dans laquelle le participant, dûment informé peut s’opposer à la réalisation des actes de recherche dans certaines conditions de la loi. La non-opposition (ou l’opposition) de la personne participante doit être recueillie et enregistrée.
La note d'information liste les bénéfices attendus et les risques potentiels d'une étude. Le médecin délivre au patient une information orale mais doit également lui remettre obligatoirement une note d'information écrite. Ce document obligatoirement délivré au patient lui permet d'avoir un maximum d'informations nécessaires pour comprendre l'essai et choisir d'y participer ou non.
Document présent à l'intérieur du conditionnement d'un médicament.
Dans l’UE, la notice, comme l'information sur l’emballage extérieur et/ou le conditionnement primaire (étiquetage) constitue des obligations réglementaires et doivent être enregistré avec l'AMM. La notice doit être rédigée dans un langage clair pour le patient et doit subir des tests de lisibilité. Elle contient les informations suivantes : Qu’est-ce que le médicament X et dans quel cas est-il utilisé (identification du produit médical). Ce que vous devez savoir avant de prendre/d’utiliser X (contre-indications, mises en garde et précautions d’emploi : chez les enfants et les adolescents ; avec d’autres médicaments ; avec des aliments, des boissons ou de l’alcool ; en cas de grossesse, d’allaitement, de conduite de véhicules et d’utilisation de machines ; mises en garde relatives aux excipients, le cas échéant). Comment prendre/utiliser X (posologie et mode/voies d’administration ; utilisation chez les enfants et les adolescents ; fréquence d’administration ; durée du traitement ; informations en cas de surdosage et/ou d’oubli d’une dose ; syndrome de sevrage, le cas échéant). Effets secondaires éventuels de X. Comment conserver X (conditions de conservation ; date d’expiration ; mises en garde relatives à l’utilisation du produit après la date d’expiration ; mises en garde contre des signes visibles de détérioration, le cas échéant). Contenu de l’emballage et autres informations (que contient X ; comment se présente X ; contenu de l’emballage ; forme pharmaceutique ; description physique ; formats de conditionnement ; coordonnées du détenteur de l’Autorisation de mise sur le marché (AMM) et du fabricant ; liste des représentants locaux (tous ou aucun) ; date d’approbation de la notice ; section mentionnant d’autres sources d’information, y compris le site Web associé au produit dans le cas de produits vendus sans ordonnance, le cas échéant). Les modèles d’informations sur les produits (dernière mise à jour : juin 2015 (version 9.1)) sont publiés sur le site Web de l’EMA.
Afin de fournir un identifiant unique aux essais cliniques ayant au moins un site dans la communauté, chaque essai se verra attribuer un numéro unique, le numéro EudraCT. Il doit être inclus dans toutes les demandes d’autorisation d’essais cliniques et, en tant que de besoin, dans les autres documents relatifs aux essais (ex : déclarations d’effets graves inattendus).
Il s’agit de la Numérotation internationale standardisée des essais cliniques contrôlés randomisés (International Standard Randomised Controlled Trial Number : ISRCTN).
Les promoteurs des essais cliniques de médicament peuvent utiliser une numérotation ISRCTN pour identifier leur essai clinique, en sus du numéro EudraCT ; par exemple en cas d'essai multinational comprenant des centres d'investigations situés hors de la Communauté européenne.
Des informations complémentaires sont disponibles sur le site internet "Current Controlled Trials à l'adresse suivante : http://www.controlled-trials.c...
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Toute recherche biomédicale a un ou plusieurs objectifs. Dans un essai clinique, les objectifs doivent être hiérarchisés car il est indispensable de définir un objectif principal sur lequel sera fondée la puissance statistique de l'essai. A cet objectif principal, peuvent être associés un ou des objectifs secondaires qui ne seront pas pris en compte dans le calcul de la puissance statistique de l'essai.
Respect par un sujet ou un malade des règles de prescription d’un médicament.
Le sujet ou le malade est dit "observant" s’il respecte les doses, le nombre et les horaires des prises, la durée du traitement. Terme anglais : compliance.
Le jugement et/ou l'avis d'un comité d'éthique indépendant (CEI).
Personne ou organisation (commerciale, universitaire ou autre) engagée par le promoteur pour exécuter une ou plusieurs tâches et fonctions liées à l'essai.
Personne physique ou morale chargée par un promoteur de mener à bien, à sa place, une ou plusieurs fonctions relatives à une recherche portant sur la personne humaine.
Ces activités sont mentionnées par écrit et le promoteur reste responsable de la conformité de la recherche aux dispositions législatives et règlementaires en vigueur et de la qualité et de l’intégrité de ses données. Terme anglais : Contract Research Organisation (CRO).
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Une personne, volontaire sain ou malade, prenant part à un essai clinique, qu'elle reçoive un médicament expérimental ou qu'elle serve de témoin.
Se dit d’un sujet ou d’un patient inclus dans un essai clinique et dont l’investigateur n’a plus de nouvelles. Plus le nombre de patients perdus de vue dans un essai est important, plus l’imprécision est grande sur les résultats de l’essai.
Délai pendant lequel, après la fin de sa participation à une recherche, une personne ne peut pas être incluse dans une nouvelle recherche. Cette période d’exclusion est destinée à protéger la personne et à éviter toute interférence entre les recherches qui pourraient avoir un impact sur les résultats. Ce délai est déterminé en fonction du produit de santé évalué, il tient compte du temps nécessaire pour son élimination de l’organisme.
Une période d'exclusivité est la période consécutive à l'autorisation d'un médicament durant laquelle aucun autre médicament similaire présentant les mêmes indications (usages prévus) ne peut être autorisé.
Le médicament est ainsi protégé de toute concurrence pendant la période d'exclusivité. Il peut exister plusieurs exclusivités commerciales distinctes en rapport avec des conditions désignées. La période d'exclusivité commerciale peut être prolongée de deux ans pour les médicaments ayant également satisfait aux exigences d'un plan d'investigation pédiatrique approuvé (PIP).
Personne désignée par écrit par une autre personne majeure et malade, appelée à être consultée au cas ou celle-ci serait hors d’état d’exprimer sa volonté et de recevoir l’information nécessaire à cette fin. (ex un parent, un proche ou le médecin traitant) Cette disposition définie dans l’article L1111-6 du Code de la Santé publique est applicable dans la recherche biomédicale. Elle est révocable à tout moment. Si le malade le souhaite, la personne de confiance l’accompagne dans ses démarches et assiste aux entretiens médicaux afin de l’aider dans ses décisions.
Dans le cadre d’une recherche, une personne vulnérable est une personne dont la participation peut présenter un risque particulier pour différentes raisons. Les personnes vulnérables peuvent être des personnes incapables de donner leur consentement éclairé pour participer à une recherche clinique, comme les enfants ou les personnes atteintes de certaines pathologies ou handicaps ayant un impact sur leur prise de décision, mais cela concerne aussi certaines situations comme la grossesse ou l’allaitement.
Pour les personnes incapables de donner leur consentement, la règlementation prévoit qu’un représentant légal puisse se substituer.
Familièrement, médicament issu de synthèse chimique de taille limitée, cette expression s’oppose à biomédicament.
Pharmacien responsable de la dispensation des médicaments au sein de l’hôpital.
Il est préalablement informé par le promoteur des recherches portant sur la personne humaine envisagées sur des médicaments ou des dispositifs médicaux stériles ou des préparations hospitalières. Ces produits sont détenus et dispensés par le pharmacien de l’établissement hospitalier. En cas de double insu il sera le seul à connaître la nature des traitements (médicament expérimental ou comparateur) administrés au participant.
Branche de la pharmacologie qui étudie le sort du médicament dans un organisme vivant, c’est-à-dire l'effet de l'organisme sur le médicament.
La pharmacocinétique étudie en termes de quantité et de rapidité le comportement de l’organisme vis-à-vis du médicament : son absorption, son éventuelle fixation sur des protéines du sérum, sa distribution dans les différents tissus, ses possibles modifications (métabolisme) et son excrétion par l’organisme.
Branche de la pharmacologie qui étudie l’ensemble des effets induits par un médicament sur un organisme vivant.
Discipline cherchant à déterminer la valeur économique d’un médicament ou d’un service pharmaceutique par l’identification, la mesure et la comparaison de leurs coûts et de leurs conséquences (par exemple le bénéfice pour les patients et le système de soins) ; elle concerne notamment les études coûts-bénéfices.
Discipline mettant en application les méthodes épidémiologiques pour évaluer l’efficacité, le risque et l’usage des médicaments ou d’un dispositif médical. Une étude pharmaco-épidémiologique est le plus souvent observationnelle car elle se fixe pour objectif de décrire la réalité telle qu’elle est en évitant de la modifier par la mise en place de l’étude projetée. Ce type d’étude se fait en général après la commercialisation d’un médicament ou dispositif médical et est mené en interrogeant des prescripteurs ou des patients, voire en utilisant les données de remboursement de l’assurance maladie.
Les études pharmaco-épidémiologiques vont par exemple chercher à connaitre les conditions d’utilisation d’un médicament en vie réelle : qui prescrit, à quels patients, à quelle dose, sur quelle durée…
Etude de l’influence de facteurs génétiques sur la pharmacocinétique ou la pharmacodynamique des médicaments dans un organisme.
Etude de l’ensemble des propriétés des médicaments, de leurs caractéristiques physicochimiques à leur utilisation thérapeutique.
La pharmacologie comporte différentes branches incluant des approches in vitro, pharmacologie moléculaire, étude des récepteurs, activité et/ou toxicité sur des cellules, et des approches in vivo sur des modèles animaux et chez l’homme, la pharmacocinétique, pharmacodynamie, toxicologie, pharmacovigilance.
Branche de la pharmacologie ayant pour objet la surveillance, l’évaluation et la prévention du risque d’effets indésirables résultant de l’utilisation des médicaments.
La pharmacovigilance se différencie de la toxicologie en ce qu'elle se réalise en situation réelle, c’est-à-dire après l’obtention de leur AMM.
Ensemble des investigations réalisées sur un nouveau médicament avant le début des essais chez l’homme, donc avant la phase I des essais cliniques.
Tout traitement (vaccin, médicament, dispositif médical ou procédure) doit passer par 3 phases d’essais cliniques. Chaque phase teste la sécurité d’emploi du traitement, son efficacité, sa quantité (dose) et ses effets secondaires.
Phases systématisées dans la mise au point clinique d’un médicament.
Le développement d’un nouveau médicament chez l’homme est décrit en 3 phases successives à l’issue desquelles pourra être demandée l’autorisation de mise sur le marché (voir AMM) et une phase lui succédant.
- Phase I : étudie la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du nouveau médicament chez l’homme. Les essais de phase I se déroulent le plus souvent chez des volontaires sains sauf quand le traitement étudié présente une toxicité trop importante pour être administré chez des volontaires sains (principe éthique de bienfaisance). C’est le cas notamment en cancérologie.
- Phase II : étudie la relation existante entre les doses du médicament et les effets thérapeutiques (bénéfiques) ou indésirables (toxiques) du nouveau médicament chez des malades dans l’indication envisagée du médicament.
- Phase III : étudie le rapport entre l’efficacité et la tolérance du nouveau médicament chez un grand nombre de patients exposés au médicament pendant des durées variables selon la pathologie et le mode de prescription futur du médicament, dans les conditions envisagées d’utilisation.
- Phase IV : est une phase de pharmacovigilance, qui se situe après introduction sur le marché et étudie la survenue d’éventuels effets indésirables, notamment rares, en condition normales d’utilisation.
La systématisation de la mise au point d’un médicament en phases successives peut être assouplie dans certaines situations. Ainsi la phase I de médicaments dotés d’une toxicité propre ou ne manifestant leur effet que chez des malades sera réalisée sur des malades. Dans les pathologies concernant un petit nombre de sujets, et donc de potentiels participants, les phases II et III peuvent être réunies (phase II-III).
Ensemble des caractères observables d'un individu, dus aux facteurs héréditaires (génotype) ou aux modifications apportées par le milieu environnant.
Documentation permettant de reconstituer le déroulement des événements.
Relations entre la dose et l'efficacité d'un médicament.
Tenant compte de phénomènes comme l'absorption et l'élimination d'un médicament, les relations PK/PD sont utilisées pour décrire et/ou prédire l'action d'un médicament en lien avec la dose et la durée d'exposition.
Substance sans effet pharmacologique démontré utilisée dans le cadre des essais cliniques comme comparateur du médicament étudié.
Le but est de distinguer l’effet pharmacologique propre d’une substance de l’effet suggestif produit par l’administration d’un produit quel qu’il soit (effet placebo), lié à la confiance qu’a le patient dans des effets de ce produit. Le Placebo a la même forme, la même couleur, la même odeur que celles du médicament étudié mais ne contient pas de substance active.
Document décrivant la stratégie, les méthodes, les responsabilités et les exigences en matière de surveillance de l'essai.
La Plateforme des Données de Santé (PDS) ou Health Data Hub (HDH) est une structure publique créée en 2019 dont l’objectif est de permettre aux chercheurs d’accéder facilement à des données de santé non nominatives hébergées sur une plateforme sécurisée, dans le respect de la réglementation et des droits des personnes. Les données peuvent être utilisées dans un objectif d’amélioration de la qualité des soins et d’accompagnement des patients.
De façon plus concrète, chaque acte de soin donne lieu à la création d’une donnée. En regroupant et analysant ces données, les chercheurs peuvent répondre à des questions précises pour améliorer la prise en charge des patients comme l’étude des effets secondaires de prescriptions ou l’efficacité d’un parcours de soins. Cela peut ensuite permettre de développer de nouvelles solutions de prise en charge des patients.
health-data-hub.fr
Ensemble des individus participant à une étude.
Dans un essai clinique, les critères d'inclusion et d'exclusion décrivent à qui pourra ou ne pourra pas être proposé de participer, et par conséquent définissent les caractéristiques de la population de l'étude.
Population de patients visée par un traitement ou une intervention de santé publique.
Les essais cliniques de phase III permettent de mieux définir la population-cible d’un traitement, à laquelle il est possible d’extrapoler les résultats des essais cliniques et qui sera validée par l’AMM du médicament.
Période consécutive à l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament.
C’est pendant cette phase que peuvent être identifiés les effets secondaires rares.
Régime de traitement habituellement suivi pour traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie ou un trouble.
La pratique clinique correspond au traitement et à la gestion des patients par des professionnels de la santé sur la base de preuves cliniques. Des directives de pratique clinique ont été établies pour aider les professionnels de la santé et les patients dans les décisions sur les soins de santé appropriés dans des circonstances spécifiques.
Une personne prédisposée à une maladie a plus de risque que les autres de la développer un jour.
Une prédisposition ne provoque pas en elle-même la maladie, mais cette dernière peut à terme être déclenchée par certains facteurs environnementaux notamment liés au mode de vie, comme le tabagisme ou l'alimentation. Les tests génétiques peuvent identifier les personnes qui sont génétiquement prédisposées à certaines maladies.
Démonstration d’une caractéristique cruciale dans l’utilisation d’une molécule comme médicament.
Les études de preuve de concept interviennent précocement dans le développement clinique d'un médicament. Les essais de phase II débutent généralement par un essai de preuve de concept, destiné à démontrer que le médicament interagit avec la cible souhaitée et est donc susceptible d’agir sur l'affection concernée.
Principes philosophiques et moraux visant à protéger les participants à la recherche clinique et à garantir l'intégrité de la recherche.
Initialement portés par des textes déclaratifs (Code de Nüremberg, Rapport Belmont, Déclaration d’Helsinki, Convention d’Oviedo) ils sont aujourd’hui à la base de réglementations, soit en étant explicitement contraignantes, soit par référence aux textes déclaratifs. Ces différents textes mettent en avant trois principes éthiques majeurs : la Bienfaisance ou Non Malfaisance, l’Autonomie ou respect de la personne et la Justice distributive.
Instructions écrites et détaillées visant à assurer l'uniformité de l'exécution d'une fonction spécifique.
Forme pharmaceutique d'un principe actif ou d'un placebo testé ou utilisé comme référence dans un essai clinique, y compris un produit bénéficiant d'une autorisation de mise sur le marché lorsqu'il est utilisé ou assemblé (formulé ou conditionné) d'une manière différente de la forme approuvée, ou lorsqu'il est utilisé pour une indication non approuvée, ou encore lorsqu'il est utilisé pour obtenir des informations supplémentaires sur une utilisation approuvée.
Produits incluant les produits de thérapie cellulaire, les produits de thérapie génique et les organes, les tissus et les cellules modifiés à des fins thérapeutiques.
Produits biologiques à effet thérapeutique issus de préparations de cellules vivantes humaines ou animales.
Produits biologiques à effet thérapeutique visant à transférer du matériel génétique.
Ce programme permet de décrire de façon synthétique et standardisée l’activité médicale des établissements de santé.
Il repose sur l’enregistrement de données médico-administratives normalisées dans un recueil standard d’information. Il comporte 4 champs : médecine, chirurgie, obstétrique et odontologie (MCO), soins médicaux et de réadaptation (SMR), psychiatrie, hospitalisation à domicile (HAD).
Ce programme a pour objet l’évaluation de l’efficience des technologies de santé. Le PRME K, instruit par l’Inca, concerne le volet cancer de ce programme.
Ce programme a pour objet l’expérimentation et l’évaluation des organisations permettant une meilleure qualité des soins et des pratiques.
Ce programme a pour objet l’évaluation de la transposabilité en recherche clinique d’un concept innovant identifié lors d’une recherche fondamentale et cognitive. Le PRT-K co instruit par l’Inca, concerne le volet cancer de ce programme.
Programme de la DGOS, mis en œuvre annuellement dans les établissements publics de santé, afin de permettre le financement de projets de recherche clinique, en fonction de thématiques de santé publique prioritaires. Le champ du PHRC couvre l’évaluation de la sécurité, de la tolérance, de la faisabilité ou de l’efficacité des technologies de santé ; il se compose d’un volet national (PHRCN et PHRC-K pour le cancer) et d’un volet interrégional (PHRCI) instruit par les GIRCI.
Ce programme vise la recherche sur les soins réalisés par les auxiliaires médicaux
Personne physique ou morale qui prend l’initiative d’une recherche portant sur la personne humaine, en assure la gestion et vérifie que son financement est prévu.
En pratique, le promoteur doit choisir l’investigateur, recruter des ARC, soumettre le protocole de la recherche à l’avis du CPP et à l’ANSM, contracter une assurance couvrant les conséquences éventuelles de cette recherche, et déclarer à l’ANSM, au CPP et aux investigateurs les événements indésirables graves inattendus survenus au cours de la recherche. De plus, il est habituel que le promoteur prenne en charge les coûts de la recherche mais ce n’est pas obligatoire puisqu’un tiers peut financer la recherche sans se porter obligatoirement promoteur. A la fin de la recherche, le promoteur avise l’autorité compétente et le CPP que la recherche est terminée, indique les raisons qui motivent l’arrêt de la recherche lorsqu’il est anticipé Terme anglais : sponsor.
Personne qui initie et conduit, seule ou avec d'autres, un essai clinique, et sous la direction immédiate de laquelle le produit de recherche est administré, délivré ou utilisé par un sujet. Ce terme n'inclut pas les personnes autres que les individus (par exemple, il n'inclut pas les sociétés ou les agences). Les obligations d'un promoteur-investigateur comprennent à la fois celles d'un promoteur et celles d'un investigateur.
Consiste à prendre l'initiative d'une recherche biomédicale sur l’être humain, en assurer la gestion et vérifier que son financement est prévu.
Méthodologie d'essai clinique appelée : "Prospective Randomized Open Blinded Endprint", consistant à réaliser un essai clinique comparatif en ouvert (cf. Aveugle), mais dans lequel la mesure du critère principal d'efficacité est réalisée par un investigateur en aveugle, c'est à dire qui n'est pas au courant du groupe auquel le patient a été affecté ou du traitement que le patient reçoit.
Conformément à l'article R. 1123-20 du code de la santé publique, document daté, approuvé par le promoteur et par l'investigateur, intégrant, le cas échéant, les modifications successives et décrivant le ou les objectifs, la conception, la méthode, les aspects statistiques et l'organisation de la recherche. Le terme protocole s'applique au protocole initial et aux amendements apportés à celui-ci. Le contenu et les modalités de présentation du protocole sont précisés par l'arrêté du 24 mai 2006 relatif au contenu et aux modalités de présentation d'un protocole de recherche biomédicale portant sur un médicament à usage humain ". (Source : Journal officiel de la République française)
Mesure de la capacité d’une recherche à répondre à la question posée.
Dans un essai comparatif, la puissance croit avec la différence entre les groupes de traitement et l’effectif de l’étude, elle est limitée par la variabilité du critère d’évaluation. Un manque de puissance (lié à une faiblesse de différence entre groupes ou d’effectif, ou une trop grande variabilité à l’intérieur de chaque groupe) peut conduire à une étude non conclusive et donc éthiquement critiquable au regard de l’engagement des participants.
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La notion de qualité de vie a pour objectif la possibilité de mieux prendre en considération la perception par le patient de son propre état de santé en mettant au point des instruments de mesure spécifiques. Elle se fonde largement sur la définition de l'OMS qui ne définit plus la santé comme l'absence de maladie "mais comme un état complet de bien-être physique, psychologique et social". Cependant, la qualité de vie appliquée à la santé ou "Health Related Quality of Life" des anglo-saxons prend en compte non pas toutes les dimensions de la qualité de vie en général mais celles qui peuvent être modifiées par la maladie ou son traitement.
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Anglicisme, de l’anglais random : hasard. Ce terme désigne l’attribution aléatoire (par tirage au sort) d’un traitement ou d’une période de traitement pour un patient dans un essai clinique. La randomisation a pour but de garantir la répartition équilibrée entre les groupes de patients de variables susceptibles d’interférer (biais) avec la mesure ou l’analyse des résultats de l’essai. La randomisation permet de constituer des groupes « homogènes » de patients, c’est à dire qui, à leur inclusion dans une étude comparative, ne sont pas significativement différents les uns des autres pour un certain nombre de caractéristiques essentielles à préciser.
Rapport de la Commission nationale pour la protection des sujets humains dans le cadre de la recherche biomédicale et béhavioriste.
Publié en 1979 aux Etats-Unis, il pose 3 principes éthiques de base : le respect des personnes par leur consentement libre et éclairé, le calcul bénéfices/risques de la recherche et la justice en pratiquant une sélection équitable des sujets de recherche.
Evaluation entre le bénéfice thérapeutique attendu et les risques prévisibles potentiels du traitement ou de la recherche. On dit que le rapport est faible lorsque le bénéfice thérapeutique comporte une forte probabilité de survenue d’effets indésirables. A l’inverse, le rapport est important lorsque la probabilité de survenue d’effets indésirables est faible alors que le bénéfice thérapeutique est, lui, très probable.
Évaluation écrite des résultats de l'audit par l'auditeur du promoteur.
Rapport écrit adressé par le moniteur au promoteur après chaque visite de site et/ou toute autre communication liée à l'essai, conformément aux procédures opératoires normalisées du promoteur.
Description écrite d'un essai ou d'une étude portant sur un agent thérapeutique, prophylactique ou diagnostique mené sur des sujets humains, dans laquelle la description clinique et statistique, les présentations et les analyses sont entièrement intégrées dans un seul rapport (voir les lignes directrices de l'ICH sur la structure et le contenu des rapports d'études cliniques).
Description complète et écrite de l'essai à l'issue de ce dernier, avec une description des médicaments destinés à l'essai, du matériel et des méthodes mises en œuvre, une présentation, une évaluation et une analyse des résultats, et aussi une évaluation critique statistique et clinique.
Rapport des résultats intermédiaires et de leur évaluation sur la base des analyses effectuées au cours d'un essai.
Réaction nocive et imprévue à un médicament qui ne concorde pas avec les informations relatives au produit ou avec les caractéristiques du médicament.
Les essais ou expérimentations organisés et pratiqués sur l'être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont autorisés dans les conditions prévues au présent livre et sont désignés ci-après par les termes "Recherche Biomédicale" (CSP art. L1121-1).
Conformément au premier alinéa de l'article R. 1121-1 du code de la santé publique, une recherche biomédicale portant sur un médicament est entendue comme tout essai clinique (réalisé sur l'être humain) d'un ou plusieurs médicaments visant à déterminer ou à confirmer leurs effets cliniques, pharmacologiques et les autres effets pharmacodynamiques ou à mettre en évidence tout effet indésirable, ou à en étudier l'absorption, la distribution, le métabolisme et l'élimination, dans le but de s'assurer de leur innocuité ou de leur efficacité.
La recherche clinique, ou encore recherche médicale appliquée aux soins, est l’activité de génération et de validation scientifique d’une activité médicale innovante préalable à sa diffusion. Il s’agit d’une recherche effectuée chez l’homme malade ou non, dont la finalité est l’amélioration de la santé humaine et le progrès des techniques de soins dans le respect de la personnalité et de l’intégrité de chaque individu. Elle a pour objet l’évaluation de la sécurité, de la tolérance, de la faisabilité ou de l’efficacité des technologies de santé. Située en aval de la recherche fondamentale qui lui est totalement indispensable, elle utilise les nouveaux concepts et les nouveaux outils que cette dernière aura développés.
Recherche visant à évaluer les soins courants, autre que celles portant sur les médicaments, lorsque tous les actes sont pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle mais que des modalités particulières de surveillance sont prévues par un protocole obligatoirement soumis à l'avis du comité de protection des personnes. "Recherches dont l'objectif est d'évaluer des actes, combinaisons d'actes ou stratégies médicales de prévention, de diagnostic ou de traitement qui sont de pratique courante, c'est-à-dire faisant l'objet d'un consensus professionnel, dans le respect de leurs indications." (CSP)
Recherche définie comme une « recherche orientée vers les domaines fondamentaux d'une discipline (opposée à recherche appliquée) » (Petit Robert). Elle vise à identifier et valider des concepts innovants, au plan fondamental. Dans les sciences du vivant, elle s'attache à connaître et comprendre les systèmes biologiques qui régissent la vie, sans se préoccuper immédiatement des applications éventuelles à court, moyen ou long terme.
Article L.1121-1 du code de la santé publique.
Les recherches organisées et pratiquées sur l’être humain en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales sont désignées sous le terme « recherche impliquant la personne humaine ».
Il existe 3 catégories de recherche impliquant la personne humaine :
Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle,
Les recherches interventionnelles qui ne comportent que des risques et des contraintes minimes, dont la liste est fixée par arrêté du ministre chargé de la santé, après avis du directeur général de l’ANSM,
Les recherches non interventionnelles qui ne comportent aucun risque ni contrainte dans lesquelles tous les actes sont pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle.
Recherche qui comporte des risques et des contraintes supérieurs aux risques et aux contraintes minimes (article L 1121-1 - Loi Jardé).
Définie par les articles L.1121-1 et R.1121-2 du code de la santé publique comme des recherches dans lesquelles tous les actes sont pratiqués et les produits utilisés de manière habituelle, sans aucune procédure supplémentaire ou inhabituelle de diagnostic ou de surveillance.
Ensemble des investigations réalisées avec un nouveau médicament avant le début des essais chez l'homme, donc avant la phase I des essais cliniques. Ces investigations permettent d'acquérir les premières connaissances sur le comportement d'un candidat médicament, grâce à des expérimentations menées essentiellement sur des animaux.
Recherche réalisée par les auxiliaires médicaux dans le but de contribuer à l’amélioration continue des soins, et à la sélection d’actes innovants ou de stratégies des soins les plus efficaces ou efficients. La recherche en soins infirmiers ou paramédicale comprend l’étude de tous les aspects, activités et phénomènes relatifs à la santé.
En aval de la recherche fondamentale et en amont de la recherche clinique, désigne le fait de s'appuyer sur des résultats de recherche fondamentale transposables en recherche clinique. Elle vise à valider la transposabilité clinique d’un concept innovant identifié lors d’une recherche fondamentale et cognitive.
Recherches qui ne portent pas sur des médicaments. La liste du caractère minime des contraintes sera établie par arrêté.
Processus utilisé par les investigateurs pour sélectionner des personnes éligibles à une étude clinique.
Le recrutement est basé sur des critères d'inclusion et de non-inclusion qui sont précisés dans le protocole de l'étude.
Réapparition d'un signe, d'un symptôme ou manifestation d'une maladie après un temps pendant lequel ils n'étaient plus détectables.
Par exemple, la réapparition de cellules cancéreuses au site de la tumeur d'origine ou à distance. Le risque de récurrence dépend de différents facteurs : type de maladie, type et durée du traitement.
Enregistrement formaté des caractéristiques d’une publication scientifique.
Il comprend : le nom des auteurs, le titre de l’article, le nom du journal, l’année de publication, le volume et les numéros de la première et de la dernière page de l’article. Toute publication scientifique possède une référence qui permet de la retrouver dans des banques de données et est requise lorsqu’elle est citée dans un autre texte.
Un règlement européen est un acte juridique (comme une loi) proposé par la Commission Européenne et adopté par le Conseil de l’Union européenne et le Parlement Européen. Il s’impose dans toutes les législations nationales des pays européens.
Les essais cliniques portant sur les médicaments et menés en France doivent suivre cette règlementation.
🔗 « RÈGLEMENT (UE) No 536/2014 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 16 avril 2014 relatif aux essais cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive 2001/20/CE »
Un règlement européen est un acte juridique (comme une loi) proposé par la Commission Européenne et adopté par le Conseil de l’Union européenne et le Parlement Européen. Il s’impose dans toutes les législations nationales des pays européens.
Le règlement sur les dispositifs médicaux présente les exigences qui incombent aux industriels pour la commercialisation d’un dispositif médical puis pour son suivi.
Il règlemente les évaluations et les investigations cliniques destinées à démontrer la performance et la sécurité d’utilisation des dispositifs médicaux.
🔗 « RÈGLEMENT (UE) 2017/745 DU PARLEMENT EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 5 avril 2017 relatif aux dispositifs médicaux, modifiant la directive 2001/83/CE, le règlement (CE) no 178/2002 et le règlement (CE) no 1223/2009 et abrogeant les directives du Conseil 90/385/CEE et 93/42/CEE «
Le Règlement Général sur la Protection des Données (RGPD) est une règlementation européenne qui encadre le traitement des données personnelles sur le territoire de l’Union européenne.
Une donnée personnelle est une information se rapportant à une personne physique identifiée ou identifiable (par exemple, nom, prénom, numéro de téléphone…). Le traitement de données personnelles correspond à des opérations portant sur les données personnelles comme la collecte, l’enregistrement, l’organisation, la conservation, l’utilisation… Ce traitement doit avoir un objectif, comme l’évaluation de l’efficacité ou de la tolérance d’un produit de santé.
Relation existante entre les doses d’un médicament administrées et les effets (bénéfiques ou indésirables) observés à la suite de cette administration.
Mesure d’efficacité d’un médicament utilisé en pharmaco-économie.
La rentabilité y est étudiée en observant les résultats de différentes interventions en mesurant un seul résultat, généralement en unités « naturelles » (par exemple, années de vie gagnées, décès évités, crises cardiaques évitées ou cas détectés). D'autres interventions sont alors comparées en termes de coût par unité (naturelle) d'efficience afin d'évaluer la manière dont la rentabilité est fournie. Cette évaluation économique aide les décideurs à déterminer où allouer des ressources de soin limitées. La rentabilité n'est qu'un critère parmi d’autres qui devraient être utilisés pour déterminer si les interventions vont être mises à disposition ou non. D'autres problèmes, tels que l'équité, les besoins et les priorités devraient également faire partie du processus de prise de décision.
Individu autorisé (par exemple par un tribunal) à prendre des décisions au nom d'une autre personne.
Dans des circonstances où un patient n'est pas en mesure de donner lui-même un consentement éclairé (par exemple, des patients en soins intensifs), un représentant légal peut parfois donner un consentement ou une autorisation en son nom, y compris concernant des traitements médicaux.
Concept selon lequel tous les individus ont le droit d'exercer leur pleine autonomie.
Dans la recherche, ce principe vise à garantir que les souhaits d'un participant sont respectés, même s'ils sont différents de ceux du chercheur.
Document approuvé dans le cadre de l'autorisation de mise sur le marché d’un médicament en décrivant la nature et les propriétés.
Il est destiné aux professionnels de la santé et fournit les informations suivantes :
modalités d'utilisation du médicament ;
affections dans lesquelles le médicament peut être utilisé (indications thérapeutiques) ;
posologie ;
mode d'administration ;
conditions dans lesquelles le médicament ne doit pas être utilisé (contre-indications) ;
mises en garde spéciales ;
mécanisme d'action du médicament ;
et effets indésirables éventuels.
Le RCP fournit des informations plus précises que la notice du médicament.
Probabilité qu’un préjudice se produise lors de l’utilisation d’un traitement dans la pratique clinique (risque thérapeutique) ou dans le cadre d’une recherche (risque expérimental).
Le préjudice peut être physique, psychologique, social ou économique. Aucun essai clinique ne peut être réputé sans risque. Avant de décider de prendre part ou non, les participants doivent être conscients à la fois des bénéfices et des risques (voir consentement éclairé). Dans un essai clinique les risques peuvent avoir différentes origines : effets secondaires d’un traitement, attribution d’un médicament moins efficace que le traitement de référence par exemple. Les risques liés à des effets secondaires imprévus sont plus importants dans les premiers stades des essais cliniques.
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Ce terme décrit le fait d’enregistrer dans un programme informatique les données d’un essai clinique recueillies par l’investigateur.
Approche de la santé des individus à l’échelle d’une population sous ses aspects préventifs, curatifs et éducatifs.
Caractérise la confidentialité qui s’attache à l’exercice de la médecine en général et à la réalisation d’une recherche biomédicale en particulier. Tous les participants à la recherche, y compris les contrôleurs de qualité et les auditeurs, sont tenus au respect du secret professionnel (article R5120 du Code de la Santé publique).
Un essai clinique est toujours réalisé sur un échantillon de personnes qui ont été sélectionnées à partir d’une population globale. On distingue des critères de sélection positifs (critères d’inclusion) dont la présence est indispensable pour que les personnes puissent être incluses dans la recherche, et des critères de sélection négatifs (aussi appelés critères d’exclusion ou critères de non-inclusion) dont l’absence est indispensable pour que les personnes puissent être incluses dans la recherche.
Capacité d'une mesure ou d'une expérimentation à détecter une différence, par exemple entre deux groupes de participants qui reçoivent des médicaments différents au cours d'un essai clinique.
Evaluation chiffrée de l’intérêt thérapeutique d’un nouveau médicament en vue de sa prise en charge par l’assurance maladie.
L’évaluation du SMR est réalisé par la Commission de transparence, instance scientifique au sein de la Haute Autorité de Santé (HAS), composée de médecins, pharmaciens, spécialistes en méthodologie et épidémiologie, et variable dans le temps. Son évaluation prend en compte plusieurs aspects :
D’une part la gravité de la pathologie pour laquelle le médicament est indiqué, d’autre part l’efficacité et effets indésirables du médicament dans une indication donnée, sa place dans la stratégie thérapeutique (notamment au regard des autres thérapies disponibles) et son intérêt pour la santé publique.
Son apport comparé aux traitements existants dans la même pathologie est chiffré par un autre indicateur pharmaco-économique, l’Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR).
Dose la plus élevée d'un médicament qui a été testée et où il n'y a pas eu d'augmentation de la fréquence de tout effet indésirable (biologiquement ou statistiquement significative) par rapport à son témoin.
Cette évaluation est souvent désignée par son acronyme en anglais : NOAEL, pour No Observable Adverse Effect Level. Bien que l'approche NOAEL implique la prise en considération de certaines propriétés pharmacocinétiques et pharmacodynamiques, il se centre sur l'estimation de la dose « sûre » la plus élevée, à la recherche d'un paramètre de sécurité basé sur le seuil toxicologique.
Mesure de la confiance que l’on peut avoir dans la véracité d’un résultat.
Elle est exprimée par le risque d’erreur à affirmer que le résultat obtenu ne soit pas le fruit du hasard.
Lieu(x) où se déroulent effectivement les activités liées à l'essai.
Extrait de l’instruction DGOS : les soins primaires englobent les notions de premiers recours, de proximité, d’accessibilité à toute population, de coordination, de continuité et de permanence des soins, structurant pour la suite du parcours du patient au sein du système de santé
Procédure administrative de demande d’enregistrement.
Pour qu'un médicament puisse être commercialisé, une soumission doit être adressée à l'autorité réglementaire compétente, à l'Agence européenne des médicaments (EMA), par exemple. Les soumissions fournissent des informations complètes sur le médicament, sa formulation, les essais qu'il a subis, ses indications ainsi que ses risques et bénéfices.
Tout membre de l'équipe d'essai clinique désigné et supervisé par l'investigateur sur un site d'essai pour exécuter des procédures critiques liées à l'essai et/ou pour prendre des décisions importantes liées à l'essai (par exemple, les associés, les résidents, les chargés de recherche). Voir également Investigateur.
Groupe d’individus possédant des caractéristiques particulières au sein d'une population.
Ces caractéristiques peuvent concerner les individus (âge, sexe, origine, …) ou la maladie dont ils sont atteints (stade, type, échec de traitements antérieurs …). La stratification lors de l’inclusion en fonction de ces caractéristiques autorise une analyse par sous-groupes. Des sous-groupes déterminés après la réalisation d’une recherche ne permettent pas de conclure sur une efficacité différentielle, mais uniquement de générer des hypothèses qui devront être confirmées dans une autre étude.
Médicament fabriqué industriellement identifié par une dénomination et par une ou plusieurs présentations. (Art. L.5111-2 du Code de la Santé Publique)
Capacité d'une expérimentation ou d'un essai à détecter correctement et uniquement l'effet particulier étudié.
Prise en compte lors de l’inclusion des participants de caractéristiques individuelles, pour que différents sous-groupes soient également représentés dans les groupes de traitement.
Cette procédure permet d’une part d’éviter un biais d’inclusion, d’autre part de réaliser ultérieurement une analyse stratifiée qui renseigne sur l’activité différentielle d’un produit, définissant éventuellement les sous-groupes qui peuvent plus utilement en bénéficier. Une analyse stratifiée non prévue dans le protocole n’a qu’une valeur indicative.
Surveillance du déroulement d’une recherche de sa conformité au protocole.
Il veille à ce que et que les données soient recueillies et rapportées conformément au protocole, aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions législatives en vigueur. Ces contrôles de qualité sont réalisés en début et en cours d’essai sous la responsabilité du promoteur de la recherche. Cette fonction et assurée par le moniteur ou l’Assistant de Recherche Clinique (ARC) recruté par le promoteur à cet effet pour la durée de la recherche portant sur la personne humaine.
Personne qui participe à un essai clinique, soit en tant que receveur du ou des produits de recherche, soit en tant que témoin.
Personnes dont la volonté de participer volontairement à un essai clinique peut être indûment influencée par l'attente, justifiée ou non, d'avantages liés à la participation ou d'une réaction de représailles de la part des membres supérieurs d'une hiérarchie en cas de refus de participer. Il s'agit par exemple des membres d'un groupe à structure hiérarchique, tels que les étudiants en médecine, en pharmacie, en médecine dentaire et en soins infirmiers, le personnel subalterne des hôpitaux et des laboratoires, les employés de l'industrie pharmaceutique, les membres des forces armées et les personnes placées en détention. Les autres sujets vulnérables sont les patients atteints de maladies incurables, les personnes en maison de retraite, les chômeurs ou les personnes démunies, les patients en situation d'urgence, les groupes ethniques minoritaires, les sans-abris, les nomades, les réfugiés, les mineurs et les personnes incapables de donner leur consentement.
Ce sont l'ensemble des actes, examens, consultations, spécifiques au protocole de recherche, qui n'auraient pas été effectués lors d'une prise en charge habituelle du patient. Ces surcoûts doivent être pris en charge par le promoteur de l'étude. Il faut identifier dès la phase d'élaboration du protocole tous les surcoûts possibles liés à la recherche, afin de présenter au promoteur un dossier budgétaire le plus réaliste possible.
Action de superviser le déroulement d'un essai clinique et de veiller à ce qu'il soit mené, enregistré et communiqué conformément au protocole, aux modes opératoires normalisés (MON), aux bonnes pratiques cliniques (BPC) et aux exigences réglementaires applicables.
Utilisation de services de santé locaux pour recueillir des données relatives à l'incidence des maladies ou aux effets indésirables des médicaments.
Elle repose sur le personnel et sur les services, qui font partie intégrante d'un réseau chargé de la collecte de données et de la génération de rapports. Aucune recherche active n'est effectuée sur les cas. Par exemple, la surveillance passive est la méthode la plus couramment utilisée pour surveiller l'incidence des maladies évitables par la vaccination. Elle permet aux organismes nationaux et internationaux d'identifier l'apparition des foyers de maladie potentiels et d'organiser la fourniture des vaccins.
Interruption de la conduite d'un essai clinique par l’autorité compétente.
Outil de gestion informatisé des essais cliniques institutionnels et industriels dans les établissements de soins éligibles aux MERRI. Ce logiciel commun, partagé et obligatoire a pour finalité de quantifier et cartographier l'ensemble des recherches biomédicales réalisées dans les ES de soin. Il permet de produire les éléments nécessaires à la connaissance précise de l'activité de recherche au travers d'indicateurs pris en compte par la DGOS pour le calcul des crédits MERRI.
Permet de suivre et évaluer la production scientifique par chercheur, par service, par pôle, par établissement. La liste des publications est extraite de Medline et doit ensuite impérativement être validée par chacun des auteurs.
Le SNDS permet de relier : les données de l’assurance maladie (base SNIIRAM), les données des hôpitaux (base PMSI), les causes médicales de décès, les données relatives au handicap, des données en provenance des organismes d’assurance maladie complémentaire. La finalité est la mise à disposition de ces données afin de favoriser des études, des recherches et des évaluations sur des thèmes comme l’information sur la santé, la mise en œuvre de politiques de santé, la connaissance des dépenses de santé, l’information des professionnels de santé et des établissements sur leur activité, l’innovation dans le domaine de la santé, la surveillance, la veille, la sécurité sanitaire.
La Caisse Nationale d’Assurance Maladie (CNAM) et le Health Data Hub (HDH) sont les responsables conjoints du traitement de ces données.
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Dans un essai clinique, la taille de l'échantillon est le nombre de participants ou d'observations réalisées.
Il doit être suffisant pour que les différences entre les groupes dans l'essai puissent être détectées. Lors de la conception de l’étude, une estimation de la taille de l'échantillon est requise et doit être spécifiée dans le protocole d'étude. Cette estimation permet de déterminer la probabilité qu'un effet réel soit identifié comme étant statistiquement significatif. Inversement, il est injustifié qu’un médicament soit testé sur un trop grand nombre de patients.
Professionnels formés à la mise en œuvre des essais cliniques et qui assistent l’investigateur dans les essais cliniques. Les « TEC » ont un rôle très important dans l’organisation du déroulement de l’essai pour les patients.
Champs d'étude tels que la génomique (étude des génomes), la protéomique (étude des protéines) ou la métabolomique (étude du métabolisme).
Elles analysent de grands volumes de données car elles évaluent les génomes, protéomes ou métabolomes entiers.
Equipements, DM, médicaments, procédures médicales ou chirurgicales de diagnostic, de prévention, traitement et rééducation, ainsi que les systèmes organisationnels requis pour leur mise en œuvre.
Une personne indépendante de l'essai, qui ne peut être injustement influencée par des personnes impliquées dans l'essai, qui assiste à la procédure de consentement éclairé si le sujet ou son représentant légal ne sait pas lire, et qui lit le formulaire de consentement éclairé et toute autre information écrite fournie au sujet.
Avant qu’un produit expérimental soit administré à l’homme il doit subir un certain nombre de tests précliniques réalisés in vitro, sur des cellules, des tissus et/ou des animaux.
L’objectif principal des tests précliniques consiste à déterminer la sécurité d’emploi d’un médicament. Les tests précliniques étudient tous les effets nocifs du médicament sur l’organisme dus à la pharmacologie du médicament, tels que :
Effets toxiques, par exemple sur l’appareil génital.
L'éventualité de modifications génétiques induites.
L'éventualité d'un effet mutagène, c’est-à-dire cause d’une tumeur cancéreuse.
La toxicité est mesurée pour différentes doses, ou en fonction de la durée d’utilisation du médicament. La réversibilité de toute toxicité est également étudiée.
Les informations des tests précliniques sont utilisées pour la planification d’essais cliniques sur les êtres humains. Elles sont utilisées pour déterminer la dose initialement administrée. Elles suggèrent également les signes cliniques à rechercher afin de détecter des effets indésirables.
La thérapie cellulaire vise à soigner tout ou partie d’un organe défaillant par injection de nouvelles cellules afin de remplacer les cellules défaillantes.
La thérapie génique vise à corriger un gène malade (à l‘origine d’une maladie), en transférant à l’intérieur de ce gène malade des cellules d’un autre gène non malade. Cela va modifier le premier gène qui va devenir fonctionnel.
En cancérologie, cette technique peut être utilisée pour intégrer dans le gène des cellules cancéreuses un gène capable de les tuer.
Mode de décision reposant sur le hasard.
L’attribution d’un traitement à une personne se prêtant à la recherche par tirage au sort. Elle permet de réduire les biais résultant de l’attribution d’un traitement donné aux participants présentant certaines particularités (âge, stade de la maladie, genre). Le tirage au sort concerne le traitement reçu ou l’ordre des administrations dans les études en cross-over. La procédure de tirage au sort est généralement couplée à celle d’insu, l’administration « en ouvert » d’un comparateur, notamment un placebo pouvant être psychologiquement difficile Dans le cadre de la recherche clinique, le terme anglais de randomisation est le plus couramment employé.
Capacité de l'organisme à supporter une certaine substance.
On désigne parfois par « tolérance au médicament », la diminution de la réaction à des doses constantes répétées d'un médicament ou la nécessité d'augmenter les doses pour maintenir un effet constant. Cette « tolérance au médicament » peut entraîner une dépendance physique (physiologique) ou émotionnelle, qui est un état d'adaptation associé à un syndrome de sevrage à l'arrêt d'une exposition répétée à un médicament.
Degré auquel une substance chimique ou biologique peut nuire à un organisme vivant.
Les effets néfastes peuvent concerner des organes, des tissus ou des cellules spécifiques ou l'organisme entier. Le développement des médicaments est un processus pas à pas qui implique l'évaluation de leur innocuité aussi bien pour les animaux que pour les êtres humains. Les études d'innocuité non cliniques (avant les essais sur l'homme) doivent permettre d'identifier les effets toxiques potentiels susceptibles de se produire dans les conditions de l'essai clinique ultérieur.
Etude des effets négatifs d'un médicament qui interfère avec la fonction sexuelle normale et la fertilité.
Ces effets négatifs incluent des réactions indésirables sur la fonction sexuelle et la fertilité chez les adultes hommes et femmes, ainsi qu'une toxicité pour le développement de la descendance.
Ce terme, fréquemment utilisé dans les essais cliniques, désigne un médicament ou un dispositif médical dont l’efficacité et la tolérance sont déjà connues et validées par une Autorisation de Mise sur le Marché ou le marquage CE et qui servira de comparateur pour le nouveau médicament ou le nouveau dispositif médical qui fait l’objet de l’essai.
Également appelé : Comparateur.
Les tumorothèques sont des biothèques destinées à fournir des échantillons biologiques, assortis d’annotations biologiques, anatomopathologiques et cliniques dynamiques utiles pour la réalisation d’analyses en cancérologie. Elles ont une double vocation sanitaire et scientifique.
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Structures de conception et d’accompagnement des programmes de recherche
Capacité (perçue) d'un élément à satisfaire des besoins ou des souhaits.
En économie de la santé, les utilités mesurent l'intensité des préférences des patients. Par exemple, l'importance de divers facteurs pour les patients, tels que les symptômes, la douleur et la santé psychologique. L'impact de nouveaux traitements sur ces facteurs, et par conséquent sur la qualité de vie (QdV), peut alors être calculé. C'est une approche courante utilisée par les entités d'évaluation des technologies de la santé qui conseillent si des traitements devraient, ou non, être financés (par exemple) par des services de santé gouvernementaux.
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Un traitement qui aide à protéger contre certaines infections, généralement administré sous forme d’injection.
Mesure statistique du risque d’affirmer qu’une différence observée est liée au traitement alors qu’elle n’est que le fruit du hasard.
Le niveau de signification requis doit être établi avant le début de la collecte de données et il est généralement choisi à 5 % (ou 0,05). Cependant, d’autres niveaux peuvent être utilisés en fonction de l’étude. S’il génère une valeur p inférieure ou égale au niveau de signification, le résultat est considéré comme statistiquement significatif. Cela est généralement écrit sous la forme suivante : p≤0,05. Au contraire, si la valeur de p est grande, la différence observée est probablement un résultat hasardeux et l’idée qu’il n’existe pas de différence entre les traitements est maintenue.
Processus consistant à établir et à documenter que les exigences spécifiées d'un système informatisé peuvent être satisfaites de manière cohérente depuis la conception jusqu'à la mise hors service du système ou le passage à un nouveau système. L'approche de la validation doit être fondée sur une évaluation des risques qui prend en considération l'utilisation prévue du système et le potentiel du système à affecter la protection des sujets humains et la fiabilité des résultats de l'essai.
Capacité des conclusions d’une étude à être généralisée, en particulier à la population cible.
L’évaluation de la validité externe repose sur la comparaison des caractéristiques des participants à l’étude avec celles de la population cible, et la possibilité de reproduction des conditions de réalisation du traitement expérimenté dans des circonstances de soin de routine.
Qualité méthodologique du résultat obtenu.
Cette notion inclut la significativité statistique du résultat, le plus souvent exprimé par la valeur de p, et l’absence de biais. Les procédures de randomisation et d’insu permettent en principe de se prémunir respectivement des biais d’inclusion et d’interprétation.
La vigilance consiste en la surveillance de tous les événements indésirables survenant au cours d’un essai clinique.
Caractérise le non-respect d'un point du protocole d'une recherche biomédicale. Ceci peut concerner aussi bien les critères de sélection des patients que le déroulement et le suivi du protocole. Tout le problème est d'évaluer pour chaque violation du protocole les conséquences que cela peut avoir sur la signification du résultat final pour le patient ayant été l'objet de cette violation. On parle souvent de déviations "mineures" ou "majeures" qui sont autant de violations du protocole
Toute personne qui se prête à une recherche biomédicale doit être volontaire au sens de la loi Huriet-Sérusclat : CSP art. L1122-1 "Préalablement à la réalisation d'une recherche biomédicale sur une personne, le consentement libre, éclairé et exprès de celle-ci doit être recueilli après que l'investigateur... ait fourni les informations prévues par la loi. "
Personne en bonne santé qui participe de son plein gré à une recherche clinique.
Tout médicament est d’abord évalué chez le volontaire sain (cf. essai de phase I) à l’exception de médicaments aux effets indésirables lourds (Ex: oncologie) et lorsque l’éthique ne le permet pas. Dans ces cas le traitement est évalué chez des malades.
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Une période de "wash-out" ou de "lavage" est une période d'un essai clinique pendant laquelle le sujet ou le patient ne prend pas de médicament pharmacologiquement actif. Il peut soit prendre un placebo, soit ne prendre aucun médicament. Cette période de lavage est surtout utilisée :
• soit avant l'inclusion du patient dans un essai lorsqu'on souhaite qu'il élimine les médicaments qu'il prenait précédemment,
• soit dans un essai croisé, dans une période intercalée entre deux périodes de traitement lorsqu'on souhaite que le patient élimine le médicament de la période précédente avant de commencer à prendre le médicament de la période suivante
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